列入2027年预算案……成立官民合资法人支持进入早期临床阶段
突破传统科研经费资助模式，引入投资类研究与开发……回收成果并再投资
政府将于明年推出一项规模达250亿韩元的新型投资类研究与开发项目，以支持罕见病、难治性疾病基因与细胞治疗药物的商业化。该项目将突破以往的科研经费资助模式，采用政府与民间共同投资、回收商业化成果后再投入研究与开发的运作机制。
韩国科学技术信息通信部4日表示，已在首尔科学技术会展中心举办“罕见病、难治性疾病基因与细胞治疗药物商业化及投资生态系统建设”项目说明会。该项目计划于2027年至2031年实施，明年政府预算案已列入250亿韩元的未来应对基金。
基因与细胞治疗药物是通过编辑基因或利用细胞功能，治疗现有疗法难以解决的疾病的技术。这类技术为罕见病、难治性疾病患者带来了新的治疗可能，但从研发到真正开发出治疗药物，需要投入大量资金和时间。
尤其是从非临床阶段起，就需要符合药品生产质量管理规范（GMP）的生产设施和专业人员。因此，即使研究成果优异，如果缺乏后续投资和商业化能力，开发项目也可能中途终止。这就是基础研究成果未能转化为实际产品或服务的所谓“死亡之谷”问题。
通过官民共同投资，支持项目进入早期临床阶段
为克服这些局限，政府将对以往以拨款为主的研究与开发资助模式进行多元化调整，并推出投资类研究与开发项目，结合民间资本与商业化能力。
项目的核心是成立由民营企业、投资者以及大学和政府出资研究机构等技术持有机构参与的官民合资商业化专业法人。政府和民间将共同投资，支持有潜力的基因与细胞治疗药物技术进入早期临床阶段并实现商业化，同时回收投资收益，再投入后续研究与开发，构建良性循环机制。
说明会介绍了项目架构、各参与方的职责，以及遴选评估、支持和管理体系等内容，并就投资参与条件和项目运营方案，听取企业、投资者及技术持有机构的意见。
韩国科学技术信息通信部将结合现场意见完善项目具体架构，并在完成相关制度调整、国会审议通过预算等程序后，推进项目招募工作。
韩国科学技术信息通信部未来战略技术政策官 Oh Daehyun 表示：“要让优质研究成果真正转化为治疗药物开发成果，技术、资本和商业化能力缺一不可。我们将与业界保持沟通，进一步完善项目方案，使政府的引导性投资带动民间积极参与，并让相关成果重新投入国家研究与开发。”
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