将生活质量、治疗偏好等纳入考量
今后，在批准药品时，患者亲身经历的疾病影响以及对治疗的偏好等“患者体验”将作为审评依据。此举旨在将仅凭临床试验数据无法体现的患者实际需求，纳入新药研发和审批流程。
30日，韩国食品药品安全处下属的韩国食品药品安全评价院表示，已制定《基于患者体验数据的药品审批审评指南》。患者体验数据是指记录疾病或治疗对患者生活的影响、患者对治疗的偏好等患者及照护者经历的信息。
指南列出了患者体验数据的主要类型及其运用方法。典型类型包括患者直接报告自身健康状况和生活质量的患者报告结局、患者偏好研究、患者参与活动，以及采用问卷调查方式开展的观察性调查。指南还提出了从开发初期到上市后的分阶段运用方案，以及数据生成和分析时的注意事项。
这些收集到的数据将作为补充依据，用于评估制药企业申请审批时提交的临床资料所体现的获益与风险。韩国食品药品安全处在制定指南期间，建立了由产业界、学界和患者团体参与的协作机制，并征求了各方意见。
韩国食品药品安全处相关人士表示：“我们认为，这份指南将有助于企业更容易预判如何运用患者体验数据。我们期待，通过将不同患者的声音纳入审批审评，提高监管判断的完善程度，并助力治疗手段匮乏的罕见病领域研发新药。”
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