GC绿十字、韩美药品法布里病新药技术出口，金额最高达6300亿韩元
首付款93.5亿韩元，里程碑付款最高540亿韩元
共同开发6年后取得成果……保留韩国国内销售权
GC绿十字与韩美药品共同开发的法布里病新药候选药物，已以最高4.75亿美元（约634.6亿韩元）的规模授权给美国专注罕见病的制药公司BioMarin。这是两家公司携手开展共同开发6年来取得的成果。
BioMarin于29日（当地时间）宣布，已与GC绿十字、韩美药品就法布里病治疗候选药物“HM15421/GC1134A”签订全球独家许可协议。首付款为7000万美元（约93.5亿韩元），开发及商业化各阶段的里程碑付款最高可达4.05亿美元（约541.1亿韩元）。产品商业化后，还将另行支付基于净销售额的特许权使用费。
BioMarin将获得该候选药物在韩国以外全球范围内的开发和销售权。目前正在进行的临床1/2期试验之后的临床试验、生产及海外商业化工作，将由BioMarin独立负责。GC绿十字与韩美药品仍保留其在韩国国内的销售权。
法布里病是一种罕见遗传病，患者因分解糖脂的酶受基因变异影响而无法正常发挥功能，导致脂质在肾脏、心脏和神经等部位积聚，进而损害器官。目前的标准疗法是从体外补充患者缺乏的酶，但患者每两周就要到医院接受数小时静脉注射，负担较重。
HM15421/GC1134A旨在延长酶在体内的停留时间，从而拉长患者的给药间隔；目前也在开发皮下注射剂型，以替代静脉注射。其目标是每月给药一次。
两家公司于2020年签署溶酶体贮积症新药共同开发协议后，2024年获得美国食品药品监督管理局批准开展临床1/2期试验，并获指定为孤儿药。在韩国，该药物于2025年1月获准开展临床1/2期试验，并于5月开始为首位患者给药。
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