口服免疫肿瘤药Tosporitinib加快开发步伐
基于2a期临床数据筹备2b期试验
与默沙东合作，推进全球商业化
“我的目标是以曾在SK化学参与开发韩国首款新药，并推动血友病治疗药物技术授权至全球市场的Kim Huntaek代表为核心，打造一家拥有全球新药的企业。”
TiumBio首席财务官Go Hyeonsil表示，TiumBio的愿景是超越仅拥有临床阶段候选新药的生物科技企业，成长为能够研发出真正用于患者治疗的全球新药的公司。其核心是免疫肿瘤药候选药物Tosporitinib（TU2218）。
TiumBio是一家专注于开发罕见病和难治性疾病新药的企业。Kim Huntaek代表在SK化学任职期间，曾参与开发于1999年获批、被称为韩国首款新药的抗癌药“Sunpla”，此后还参与了血友病治疗药物“Afstyla”的开发。Kim代表及其研究团队于2009年将Afstyla技术转让给全球制药企业CSL，此后又积累了该药获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局等机构批准的全球新药开发经验。
Go Hyeonsil首席财务官解释称，Kim代表的经验正转化为TiumBio当前的研发战略。她认为，与必须和大型制药企业竞争的高血压、糖尿病、肥胖症等领域相比，选择科学机制明确、能够凭借专门技术一决高下的领域，更有利于中小型生物科技企业。
Tosporitinib正是这一战略的核心候选药物。该药最初作为抗纤维化药物展开研究，但研究团队注意到，转化生长因子β会在肿瘤周围的微环境中削弱免疫肿瘤药的疗效，因此将开发方向转向抗癌药。Tosporitinib是一种同时抑制转化生长因子β信号通路和血管内皮生长因子受体2的小分子候选新药。其核心思路是同时阻断这两条通路，克服现有转化生长因子β抑制剂的局限，并增强免疫细胞的抗癌作用，从而提升可瑞达等免疫肿瘤药的疗效。
Tosporitinib正在开发用于复发性、转移性头颈癌的一线治疗。其策略是在目前的标准治疗方案——单用可瑞达，或可瑞达联合化疗药物——中加入Tosporitinib，以提高治疗效果。
Tosporitinib的另一项优势是可口服。与部分竞争候选药物采用抗体类注射剂不同，Tosporitinib是一种口服小分子药物。公司认为，该药既可与免疫肿瘤药联用，又能提高患者用药便利性；在与近期获批的皮下注射剂型免疫肿瘤药联用方面也具备优势，这些都是其差异化特点。
与全球制药企业默沙东的合作，也是Tosporitinib开发的重要一环。TiumBio于2022年7月与默沙东签署共同研发协议。默沙东免费提供临床试验所需的可瑞达，双方持续共享临床数据。TiumBio高度重视与全球大型制药企业共同验证药物疗效及临床价值，并对后续合作持开放态度。
未来的关键在于后续临床试验。TiumBio正基于临床2a期获得的数据，筹备纳入对照组的2b期试验。公司称，在2a期试验中，主要终点客观缓解率超过了预先设定的标准。由于无进展生存期和总生存期需要长期随访，公司计划继续收集数据，进一步夯实开发依据。
Go Hyeonsil表示：“我们正基于Tosporitinib的早期临床数据，与全球制药企业探讨技术授权和共同开发的可能性。我们将拥有抗癌药研发管线，或具备靶向治疗药物开发及审批经验的企业视为潜在合作伙伴。”
除Tosporitinib外，女性疾病治疗药物Merigolix（TU2670）、血友病治疗药物（TU7710）等也已成为后续研发管线。尤其在血友病领域，Kim代表及核心研究团队正运用过去参与开发Afstyla时积累的经验。
TiumBio的最终目标，并非仅仅成为拥有多个临床阶段候选药物的生物科技企业。公司的战略是构建良性循环：通过临床数据提高新药成功的可能性，与合适的全球合作伙伴携手，推动药物获得批准并实现商业化，再将通过技术授权等方式获得的资金投入新药研发。
Go Hyeonsil表示：“我们的最终目标是在全球市场拥有获批新药，并研发出真正应用于患者治疗的药物。我们计划在提高当前临床阶段候选药物成功可能性的同时，持续充实处于早期发现阶段的新药候选项目，接续推进后续研发管线。”
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