[生物故事]②大型药企退出CAR-NK，韩国生物医药企业再度出击，瞄准胃癌和脑肿瘤治疗

by Park Jeongyeon

Published 20 Oct.2026 08:20(KST)

武田等大型药企因未能证明对血液癌症有效而停止研发
GC Cell通过先进再生医疗开展胃癌、乳腺癌临床试验
ViGenCell以基因编辑CAR-NK启动脑肿瘤Ⅰ期临床试验

ViGenCell也在加快进军全球大型药企纷纷退却的嵌合抗原受体自然杀伤细胞（CAR-NK）市场。该公司计划明年凭借CAR-NK疗法VC302启动脑肿瘤Ⅰ期临床试验。动物实验中，肿瘤全部消失；公司希望以此为依据，进一步开展人体试验。

CAR-NK是全球大型药企也难以攻克的领域。全球大型药企开展的CAR-NK血液癌临床试验未能证明其疗效优于嵌合抗原受体T细胞（CAR-T），因此接连出现停止研发的案例。尤其是实体瘤，在利用CAR-NK治疗癌症的领域中，竞争者格外少。这意味着开发难度很高，而ViGenCell正打算从这一难点切入。

据业内19日消息，全球大型药企近3年来接连退出CAR-NK研发。强生旗下杨森于2023年1月终止了与Fate Therapeutics签订的共同开发协议，该协议金额最高达30亿美元（约4.032万亿韩元）。美国默克（MSD）于2024年6月终止了2021年1月与GC绿十字关联公司Artiva签订的实体瘤CAR-NK共同开发协议，该协议金额最高达18.6亿美元（约2.5万亿韩元）。武田于同年5月停止开发血液癌CAR-NK疗法TAK-007，并于2025年10月退出细胞疗法业务。

[生物故事]②大型药企退出CAR-NK，韩国生物医药企业再度出击，瞄准胃癌和脑肿瘤治疗

CAR-NK是一种在自然杀伤细胞（NK细胞）上装载能够识别癌细胞的嵌合抗原受体（CAR）的疗法。与使用患者自身细胞制备的CAR-T不同，CAR-NK可以利用健康人或干细胞来源的NK细胞提前批量生产。其免疫副作用风险也低于CAR-T，因此一度被视为有望接替CAR-T的“现成细胞疗法”。

然而，在血液癌临床试验中，CAR-NK的疗效持续时间较短，未能超越CAR-T。武田根据临床数据放弃了TAK-007的血液癌研发；美国Nkarta的急性髓系白血病（AML）临床试验结果未达预期后，也将该候选疗法的研发优先级下调。武田、Nkarta和Fate则将CD19 CAR-NK转向治疗狼疮等自身免疫性疾病。在只需清除致病B细胞的自身免疫性疾病领域，它们找到了新的出路。

实体瘤的挑战更大。CAR-NK难以深入肿瘤组织，无法在体内长期存活，也会在肿瘤周围的免疫抑制环境中失去作用。针对实体瘤的CAR-NK疗法大多仍处于临床前或Ⅰ期早期阶段。

ViGenCell计划通过基因编辑，一举克服VC302面临的这三大限制。该公司导入了能帮助NK细胞顺利迁移至肿瘤的基因，以及使其在肿瘤周围仍能保持活性的基因。在针对6只小鼠的实验中，所有肿瘤均告消失。ViGenCell首席执行官Ki Pyeongseok表示：“NK细胞本身就具备杀死癌细胞的能力。我们认为，只要准确输入所需信号，它们就能发挥应有作用，并已在实验中证实了这一点。”

接下来的课题是取得人体数据。只有在患者身上也能观察到动物实验中确认的疗效，才能证明CAR-NK治疗实体瘤的潜力。如果能率先取得人体数据，公司便能在技术转让谈判中占据有利位置。预计明年启动的VC302Ⅰ期临床试验将成为首次验证机会。