HLB Panagene公布了在“第22届寡核苷酸治疗学会（OTS 2026）”上发布的“肽核酸（PNA）载荷优化”研究成果。
HLB Panagene于14日表示，抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）是一种利用抗体将核酸疗法递送至目标细胞的技术。抗体负责寻找靶细胞，与之结合的核酸则在细胞内部发挥实际治疗作用。目前，HLB Panagene正在开发一种平台，将其自主研发的PNA技术用作AOC的核酸载荷。因此，针对靶点设计并优化具有良好治疗活性的PNA，被视为决定AOC候选药物竞争力的关键因素。
本次研究着眼于找出能够最大限度提升PNA载荷活性的最佳设计方案。研究团队以杜氏肌营养不良症（DMD）及癌症相关基因为研究对象，从多个角度改变PNA的化学结构，并比较分析其调控RNA剪接的效果。剪接是选择性连接RNA所需片段的过程，通过调控这一过程，可以影响疾病相关蛋白质的生成。
实验结果显示，即使靶向相同的遗传信息，PNA的治疗活性也会因化学修饰类型和位置的不同而大幅变化。部分修饰型PNA的活性达到或超过现有核酸疗法材料——磷酰二胺吗啉代寡聚物（PMO）；在癌细胞实验中，某种特定修饰型PNA在受测物质中表现出最强的细胞杀伤效果。
研究还发现，针对不同疾病和靶点特征，能够发挥最佳效果的PNA结构也各不相同。这表明，与其一律采用单一PNA结构，不如根据AOC所针对的疾病和靶点，分别优化PNA载荷的序列及化学结构。通过此次研究，HLB Panagene建立了适用于多种靶点的PNA载荷设计和活性评估技术基础。
HLB Panagene计划将已掌握的PNA序列、化学修饰技术及数据库立即用于AOC平台的载荷设计。公司将把针对不同靶点优化的PNA与抗体结合，验证其向靶细胞递送的能力及细胞内活性，并以此为基础持续发掘有潜力的AOC候选药物。
HLB Panagene相关人士表示：“要最大限度发挥AOC的治疗效果，载荷在抵达靶细胞后能否产生实际药理作用至关重要。我们将基于此次研究积累的PNA设计技术和数据，开发针对不同靶点定制的PNA载荷，并将其打造为AOC平台独特的竞争优势。”
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