光遗传学获诺贝尔奖引生物产业关注…首款治疗药物能否率先用于视网膜疾病？
虽获诺贝尔奖，市场仍对临床成果反应冷淡
有望率先用于视网膜疾病治疗，正接受美国食品药品监督管理局审批
在脑部疾病领域用于寻找新药靶点
今年诺贝尔生理学或医学奖授予了为光遗传学发展作出贡献的研究人员，利用相关技术的生物产业也受到更多关注。不过，目前尚无直接运用光遗传学的治疗药物实现商业化，其产业化潜力仍有待检验。
据生物产业界7日消息，光遗传学是一种利用光调控特定神经细胞活动的技术，过去20多年来已成为神经科学研究的核心工具。在新药研发中，该技术被用于寻找引发疾病的脑神经回路，并筛选药物靶点。
诺贝尔奖得主、美国斯坦福大学教授Karl Deisseroth于2018年共同创立的MapLight，也利用光遗传学在动物实验中寻找与症状相关的脑神经回路，再通过空间转录组技术识别这些回路中的药物靶点，以此开发新药。MapLight于2025年10月在美国纳斯达克上市，筹集了2.963亿美元（约3981亿韩元）。
但今年公布的临床试验结果未能达到市场预期。其自闭症谱系障碍候选治疗药物在6月的二期临床试验中未达到主要终点。用于治疗精神分裂症及阿尔茨海默病相关精神病性症状的候选药物，在7月的精神分裂症二期临床试验中，仅每日给药两次的组别达到主要终点，商业潜力更大的每日给药一次组则未取得统计学显著性。
即使在诺贝尔奖得主公布当天，即当地时间5日，MapLight股价仍较前一交易日下跌5.55%，收于9.28美元（约1.247万韩元），仅为发行价的一半左右，与52周最低价也相差不大。这表明，尽管诺贝尔奖获奖消息构成利好，市场仍更看重候选药物的临床表现，而非光遗传学平台本身。
目前，光遗传学治疗药物最接近商业化的领域是视网膜疾病。其原理是将编码感光蛋白的基因导入视网膜细胞，使失明患者的眼睛重新对光产生反应。
美国食品药品监督管理局于今年9月受理了美国生物技术企业Nanoscope Therapeutics的光遗传学基因治疗药物“MOGENRY”的上市许可申请，预计将在2027年上半年决定是否批准。MOGENRY在二期b阶段·三期临床试验中，给药52周后，40%的患者视力获得了具有临床意义的改善。
光遗传学有望率先在视网膜疾病领域取得成果，是因为视网膜本身就是直接接收光线的神经组织。要将光传入大脑，必须穿过颅骨植入光纤等设备；而眼睛只需一次注射即可导入基因，并能将光精准照射到目标细胞。此外，该技术不受致病基因限制，可利用残存的视网膜细胞，从而弥补现有基因治疗药物只能针对特定突变的局限。首尔圣母医院眼科教授Kim Gihyeon解释称：“能够从外部直接观察蛋白质的表达情况，因此治疗药物的验证过程更为便利。”
专家预计，今后光遗传学在新药研发过程中的应用将进一步增加。蔚山大学医学院融合医学系教授Kim Jungi表示：“脑部疾病涉及多个相互关联的脑区，难以直接找到相关回路并进行治疗，因此，光遗传学很有可能成为新药研发工具，用于寻找多种疾病的新治疗靶点。”
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韩国研究人员能否在光遗传学领域取得新成果，也受到关注。Deisseroth教授于2025年3月获得峨山社会福利基金会评选的“峨山医学奖”基础医学奖。在此之前，他曾亲自向20多名韩国研究人员传授光遗传学技术，并向韩国80多家研究机构免费提供科研用基因克隆材料，持续与韩国科研界保持联系。据悉，Deisseroth教授经峨山医学奖运营委员会委员、韩国脑研究院前院长Seo Pangil推荐，成为本届诺贝尔奖候选人。这意味着，韩国学术界在其获得诺贝尔奖之前，就已认识到光遗传学的价值，并开展了相关交流。
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