首尔大学医院扩大与诺贝尔奖得主在罕见病RNA及基因治疗研究领域的合作

首尔大学医院罕见病中心将扩大与2006年诺贝尔生理学或医学奖得主、美国马萨诸塞大学陈医学院讲席教授Craig Mello在罕见病RNA及基因治疗研究领域的合作。Craig Mello因发现RNA干扰机制而获奖。

首尔大学医院罕见病中心29日表示，本月11日与Craig Mello教授举行咨询会议，讨论了罕见病RNA及基因治疗药物的研发策略、临床应用方案，以及患者个性化治疗的研究方向。医院计划以此次咨询为契机，在现有合作基础上扩大罕见病治疗药物研究。

在11日举行的首尔大学医院罕见病RNA及基因治疗药物研发咨询会议上，与会者发言。首尔大学医院供图

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此次合作以首尔大学医院与马萨诸塞大学陈医学院遗传与细胞医学系于2025年5月签署的罕见病基因治疗药物研发及人才交流合作谅解备忘录为基础。双方决定针对神经发育障碍、癫痫性脑病和神经肌肉疾病等重症神经遗传性疾病，推进基因及细胞治疗药物联合研发、临床研究和研究人员交流。

Craig Mello教授与Andrew Fire教授因共同发现RNA干扰机制，分享了2006年诺贝尔生理学或医学奖。RNA干扰机制能够选择性抑制特定基因的表达，已应用于基因功能研究，并为小干扰RNA治疗药物的研发奠定了科学基础。

Craig Mello教授长期研究RNA干扰及生殖细胞的基因调控机制，也参与将基础研究成果转化为治疗药物的研究。首尔大学医院结合其研究经验，讨论了罕见病RNA及基因治疗研究的研发策略和临床应用可行性。

首尔大学医院罕见病中心通过包括基因组检测在内的精准诊断和多学科诊疗，为诊断困难的罕见病患者提供支持。近期，中心还将研究范围扩大至直接针对致病原因的RNA及基因治疗药物等新型治疗技术。

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首尔大学儿童医院院长Chae Jonghui表示：“在罕见病领域，除了准确诊断，更重要的是开发能够在确诊后为患者提供的切实有效的治疗方法。我们将以此次与RNA干扰研究先驱Craig Mello教授的咨询交流为契机，深化患者个性化RNA及基因治疗药物研究，并扩大与全球研究机构的合作。”

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