欧洲药品管理局孤儿药委员会
基于复发性胶质母细胞瘤临床数据认可“显著获益”潜力
认为较现有疗法可能具有临床获益
"期待欧洲临床开发及获批策略获得支持"
Rznomics于28日表示，其基于核糖核酸（RNA）编辑与修正技术研发的抗癌基因治疗药物RZ-001，已获得欧洲药品管理局（EMA）下属孤儿药委员会的建议，拟被指定为胶质瘤治疗孤儿药。
孤儿药委员会认为，尽管欧洲已有相关治疗方法，RZ-001仍可能为患者带来“显著获益”，因此向欧盟委员会建议授予其孤儿药资格。欧洲的孤儿药认定不仅要求药物针对罕见疾病，还须证明其较现有疗法具有显著获益。
在此次审评中，孤儿药委员会重点审查了RZ-001在复发性胶质母细胞瘤患者中观察到的临床数据。欧洲药品管理局的审评报告显示，RZ-001目前正在韩国和美国开展针对复发性胶质母细胞瘤患者的1·2a期临床试验。该药物已向临床试验中的10名患者，以及美国食品药品监督管理局（FDA）同情用药项目中的3名患者给药。
孤儿药委员会根据复发性胶质母细胞瘤患者中观察到的临床反应，认可了RZ-001的治疗潜力。委员会审查了患者接受RZ-001治疗后，相较于现有获批药物呈现更明显反应的情况，认为其可能具有临床意义上的获益。多名患者的影像学评估显示肿瘤持续消失，这也是重要的评估依据。
RZ-001是一款采用Rznomics核糖核酸置换酶技术的基因治疗药物。它以癌细胞中表达的人端粒酶逆转录酶（hTERT）信使核糖核酸为靶点，将其切断，并置换为含有源自单纯疱疹病毒的自杀基因——单纯疱疹病毒胸苷激酶基因（HSV-TK）的核糖核酸。随后给药的缬更昔洛韦在该基因的作用下转化为细胞毒性物质，从而抑制癌细胞的脱氧核糖核酸合成并诱导细胞死亡。
Rznomics计划以此次获得孤儿药资格认定建议为契机，与欧洲药品管理局具体商讨在欧洲的临床开发及获批策略。若获授孤儿药资格，公司可获得欧洲药品管理局在临床试验和获批策略方面的方案支持、费用减免等监管优惠。未来若取得上市许可并满足相关条件，还可能享有最长10年的市场独占期。
欧洲药品管理局孤儿药委员会建议，Rznomics在未来提交上市许可申请前利用方案支持机制，并就证明该药物作为孤儿药具有显著获益所需的数据，提前与欧洲药品管理局商讨。
Rznomics新药研发中心主任Kim Bomi表示：“此次认定的意义在于，欧洲监管机构依据复发性胶质母细胞瘤患者的初步临床结果，认可了该药物相较现有疗法可能具有临床意义上的获益。我们计划进一步积极推进全球临床开发和监管策略。”
Rznomics首席执行官Lee Seonguk表示：“继今年5月获得美国食品药品监督管理局针对肝细胞癌授予的先进再生医学疗法资格后，RZ-001的临床潜力再次得到监管机构认可。今后我们将推进适应症拓展，并推动RZ-001的业务开发和价值提升。”
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