不同于竞品，获无附加条件的常规批准
美国胆管癌市场年规模达3100亿韩元
"肝癌新药获批后有望形成直销协同效应"
HLB的胆管癌治疗药物“Ripiktu”（通用名：lirafugratinib）将正式进军美国胆管癌市场。该药已获美国食品药品监督管理局批准，用于胆管癌二线治疗。胆管癌属于罕见癌症，美国每年新增患者约8000人，市场规模不大。不过，韩国企业直接取得新药在美国的上市许可，并挑战全球制药企业率先进入的靶向抗癌药市场，仍引发业界关注。
据美国食品药品监督管理局9月24日公布的信息，Ripiktu获批用于治疗曾接受抗癌治疗、经确认存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排，且无法接受手术或癌症已转移的晚期胆管癌成年患者。
此次获批属于常规批准，而非加速批准。此前上市的两款竞品均以开展确证性临床试验为条件获得加速批准，而Ripiktu凭借临床试验中观察到的客观缓解率、缓解持续时间等数据，获得了无附加条件的批准。加速批准的药物若未能在确证性临床试验中证明疗效，可能被撤销上市许可。有分析认为，Ripiktu虽是后来者，但无需承担这一风险，可以专注于销售，在上市许可的稳定性方面优于竞品。
Ripiktu是一款靶向抗癌药，由HLB美国子公司Elevar Therapeutics于2024年12月向美国Relay Therapeutics支付500万美元（约68亿韩元）首付款后引进。包括首付款以及获批和商业化里程碑付款在内，交易总额最高达5亿美元（约6835亿韩元）。截至2026年6月底，Elevar Therapeutics已支付首付款、里程碑付款及原料药转让对价，共计1870万美元（约256亿韩元）。未来根据获批和销售业绩，还可能追加支付最高4.85亿美元（约6630亿韩元）。上市后的销售特许权使用费另计。此次获批对应的里程碑付款金额尚未披露。
进军年规模约3100亿韩元的美国胆管癌市场
获批后，Ripiktu将进军年规模约3100亿韩元的美国胆管癌市场。全球市场研究公司MarketGlass估计，2025年美国胆管癌药物市场规模为2.271亿美元（约3105亿韩元）。该机构还预计，全球市场规模将从2025年的7.761亿美元（约1.061万亿韩元）增至2032年的8.842亿美元（约1.209万亿韩元）。据悉，约10%至15%的肝内胆管癌患者存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排。
Ripiktu的竞品包括美国Incyte的Pemazyre（通用名：pemigatinib）和日本大鹏药品的Lytgobi（通用名：futibatinib）。Ripiktu是第三款进入该市场的药物。Pemazyre在2025年的全球销售额为8670万美元（约1185亿韩元）。
Ripiktu的差异化优势在于靶向更精准。与同时抑制多种成纤维细胞生长因子受体蛋白的两款竞品不同，Ripiktu选择性抑制促进胆管癌生长的成纤维细胞生长因子受体2，从而减轻副作用负担。其疗效指标也更高：Ripiktu的客观缓解率为46%，高于Pemazyre的36%和Lytgobi的42%。
肝癌新药预计10月重新提交美国上市申请，若获批有望与胆管癌药物直销网络形成协同
HLB计划将Ripiktu的商业化经验用于肝癌新药获批后的销售。由于胆管癌与肝癌的处方医生群体相同，为销售Ripiktu组建的美国销售团队也可直接用于销售肝癌新药。HLB相关人士表示：“既然决定直销肝癌新药，组建销售团队后就能同时开展肝癌和胆管癌药物的销售。Ripiktu直销积累的经验，将有助于我们迅速进入肝癌市场。”
HLB正准备就其与中国恒瑞医药共同开发的肝癌一线疗法——rivoceranib与camrelizumab联合用药——重新向美国食品药品监督管理局提交上市申请。HLB表示，此前补充资料要求函所涉及的原料药生产基地检查，已获得“建议自愿纠正”的结论，影响获批的问题因此得到解决。重新申请所需的最新安全性资料也进入收尾阶段。
剩余的不确定因素是制剂生产基地的检查结果。据HLB称，美国食品药品监督管理局将在检查结束后90天内通知结果。此次检查于7月3日结束，通知期限为10月1日。HLB正与恒瑞医药商议，是在确认检查结果后重新申请，还是提前提交申请。HLB相关人士表示：“预计10月初会收到检查结果。很可能在确认结果后随即重新提交申请。”
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