[Good Brain 2026]“GLP-1有望成为脑疾病治疗重磅药物”……专家异口同声
“若缩小患者群，结果或将不同”
“预测血脑屏障穿梭技术5年内实现商业化”
阿视亚经济3日举办的“2026 Good Brain Conference”上，与会专家一致高度评价了胰高血糖素样肽（GLP）-1类疗法未来作为脑疾病治疗药物实现商业化的可能性。尽管近期部分临床试验失利，仍有观点认为，GLP-1的作用机制潜力依然充足。业内预计，只要解决动物实验与实际临床之间的差距、大规模生产等新药研发环节的难题，完全有望开发出成长为下一代重磅药物的新药。本次活动以“脑革命：GLP-1将改变人类的未来”为主题，在首尔中区威斯汀朝鲜酒店首尔店举行。
3日，在首尔中区威斯汀朝鲜酒店兰花厅举行的“2026 Good Brain Conference”上，与会嘉宾正围绕“以理论、产业、政策的经纬编织K-Bio未来”展开特别对谈。本次会议主题为“Brain Revolution：GLP-1将改变人类的未来”。左起：KAIST脑认知科学系教授Choi Mini、NIBEC首席技术官Park Yunjung、食品药品安全部循环神经系统药品科科长Kim Sohee。记者Kang Jinhyeong
View original image出席当天对谈环节的NIBEC首席技术官兼副总裁Park Yunjung表示：“去年司美格鲁肽和艾塞那肽在三期临床试验中未能达到疗效指标，令人失望。”但她同时称：“如果进一步缩小试验对象范围，聚焦对GLP-1反应良好的患者群体，例如帕金森病患者中的特定人群，或许能够获得有意义的结果。”她接着表示：“我认为，GLP-1等肽类药物在中枢神经系统疾病领域成为重磅药物的可能性依然很高。”
KAIST脑认知科学系教授Choi Mini也表示，不能仅凭临床失败案例就低估GLP-1的潜力。她解释称，即使同为帕金森病患者，因神经炎症等疾病特征不同，对GLP-1的反应也可能存在差异，因此筛选合适的患者群体十分重要。Choi Mini强调：“如果将患者类型限定为神经炎症尤为显著的人群，结果可能会有所不同。与其仅凭一篇论文或一次试验案例判断其潜力，不如细致考察相关研究是以何种方式设计和开展的。”
还有预测认为，利用穿越血脑屏障的穿梭技术将药物递送至大脑，未来数年内也可能进入实际商业化阶段。血脑屏障是一种防止血液中的外来物质无序进入大脑的防御屏障，被视为脑疾病治疗药物必须跨越的代表性递送障碍。Park Yunjung表示：“学界普遍认为，未来约3至5年内将能够实现实际给药。肽类技术目前仍处于一期临床阶段，但我认为到2030年代初或许可以实现。”
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专家指出，优良的作用机制和研究成果无法直接转化为新药研发的主要原因之一，是动物模型与实际患者之间存在生物学差异。动物实验中，常使用在健康动物身上人为诱发疾病的模型；但实际的帕金森病或阿尔茨海默病患者，往往经历了长期衰老和疾病进展，身体整体反应性很可能已经下降。因此，在动物实验中确认的药效，在实际临床中未必能达到同等水平。
与会者还就监管部门在GLP-1类疗法适用范围扩大至脑疾病时应发挥的作用展开讨论。食品药品安全部计划对GLP-1类疗法可能被误用或滥用的情况进行单独管理，并根据未来新药研发趋势灵活实施监管。食品药品安全部循环神经系统药品科科长Kim Sohee表示：“未来若开发出用于治疗痴呆症或帕金森病的药物，目标患者群体将相当明确，因此我们认为被误用或滥用的担忧不会非常大。当前最优先的任务，是积累更多研究成果并推出优质产品。”
专家还建议，为提高新药研发的成功概率，应从临床前阶段开始对实验进行有机设计。使用不同动物物种时，从动物模型的选择起就需要采用一致标准，以便预测人体中可能出现的药效和毒性。Kim Sohee称：“韩国制药企业或生物创投企业有时会因预算问题，仅试图获取必要的数据。临床前数据是开发安全有效药物的基础，希望企业不要吝于投入。”
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