[Good Brain 2026]Choi Mini教授：“GLP-1脑疾病新药，首要任务是筛选患者”
同一诊断名称下发病机制各不相同
"应利用患者细胞和人工智能找出治疗响应人群"
“问题不应是胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类药物是否对帕金森病等疾病有效，而应是其具体对哪些患者有效。关键不在于候选物质数量，而在于提升识别可能产生反应患者的能力，这才是扩大韩国生物医药竞争力的关键。”
韩国科学技术院脑认知科学系教授Choi Mini于3日在首尔中区威斯汀朝鲜首尔酒店举行的“2026 Good Brain Conference”上提出上述建议。此次会议由阿视亚经济主办，主题为“脑革命：GLP-1将改变人类未来”。其意在指出，由于不同患者的发病原因各异，若仅因患有同一种疾病便将所有患者归为一类并取平均值开展研究，药物疗效被削弱的情况可能增多。
Choi教授被视为最早倡议将GLP-1药物用于脑疾病治疗的代表性学者之一。他在英国剑桥大学留学期间，将帕金森病患者的体细胞制成诱导多能干细胞，随后分化为神经细胞，以探究病因；并于2017年在国际学术期刊《柳叶刀》发表候选药物艾塞那肽的二期临床试验结果。帕金森病患者服用该药后，出现运动症状改善的迹象，因此受到学界关注。然而，去年公布的三期临床试验未能证明该药对全体中度患者具有疾病调控效果。
Choi Mini韩国科学技术院脑认知科学系教授3日在首尔中区威斯汀朝鲜首尔酒店出席以“脑革命：胰高血糖素样肽-1将改变人类未来”为主题的“2026 Good Brain Conference”，并发表演讲。Kang Jinhyeong记者
View original imageChoi教授回顾称，临床试验将发病机制不同的患者归入同一组，并给予相同药物的做法存在局限性。他解释称：“即使临床症状相同，患者患上帕金森病的机制也各不相同。有些患者因线粒体功能异常导致细胞死亡，有些患者的溶酶体中积聚了聚集蛋白，还有些患者的主要问题是胰岛素信号或炎症。”
他接着表示：“2023年至2024年进行的研究提出了4种亚型，但此类亚型也可能有7种，甚至十几种。不同病理亚型的存在是明确的，但目前尚无判别方法，因此临床试验仍未区分获得相同诊断的患者。”他指出，即便存在会对特定药物产生反应的患者，若将病理特征不同患者的结果合并分析，治疗效果也可能被稀释。
对于解决方案，他提出将患者来源的诱导多能干细胞神经细胞与人工智能相结合进行亚型分类。将患者细胞分化为神经细胞后，利用人工智能比较其形态和功能特征，即可识别即便同为帕金森病，究竟哪种机制才是主要病因。通过这种方式区分亚型，可在临床前阶段预先确认特定药物对哪些患者有效。
Choi教授还表示，要使当前研究最终导向新药开发，不仅需要标准化药物的生产批次、纯度、剂型及储存条件，还应统一细胞系与分化批次、试验机构及分析标准。他补充称，拥有雄厚资本与完善体系的机构，例如大型制药企业，应更积极地在这项工作中发挥能力。
基于这一构想，Choi教授提议“构建用于开发下一代GLP-1疗法的韩国生物医药联盟”。具体分工为：医院负责临床、影像及长期随访数据；大学负责患者诱导多能干细胞、类器官和人工智能；企业负责生产、质量管理及临床开发能力；监管机构则负责评估生物标志物和伴随诊断的监管科学。他强调：“这四方必须从一开始就围绕共同的患者亚型和共同生物标志物建立联系。”
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