Apten启动FDA孤儿药GPC-100美国三期临床：“以120人单项试验挑战最短周期获批”
AProgen子公司Apten正加速推进造血干细胞动员剂Burixafor（GPC-100）在美国的三期临床试验及上市许可申请。该药已获美国食品药品监督管理局指定为孤儿药。公司计划借鉴仅以较少患者规模的单项三期临床试验即获上市许可的先例，缩短研发周期，并将其培育为全球重磅新药。
Apten于31日表示，公司近期获得GPC-100的全球独家权益，将基于其美国二期临床试验结果，与美国食品药品监督管理局协商后确定三期临床试验方案，并启动后期临床开发。
GPC-100是一种面向多发性骨髓瘤等血液肿瘤患者的动员剂，可促使造血干细胞和免疫细胞快速转移至外周血。该药通过结合CXCR4与ADRB2细胞膜蛋白复合体发挥作用，并已获美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定。
Apten关注的是临床开发的可扩展性。同属CXCR4类药物的Motixafortide（商品名Aphexda），仅凭一项涉及122名受试者的三期临床试验，便于2023年9月获得美国食品药品监督管理局上市许可。Apten计划以此为先例，GPC-100不开展大规模临床试验，而是通过约120名受试者的单项三期临床试验推进研发，目标是在两年内获得临床结果。
公司还期待获得孤儿药资格带来的优惠。GPC-100可利用美国食品药品监督管理局的快速审评机制，并可在美国上市后、不受专利存续期限制，获得7年的孤儿药市场独占权。
GPC-100的差异化优势在于起效迅速。公司称，现有动员剂通常需要10至14小时才能显效，而GPC-100在美国二期临床试验中已确认可在给药后1小时内快速增加造血干细胞和免疫细胞。
公司尤其预计，多发性骨髓瘤治疗药物市场的扩大将提升GPC-100的潜在需求。广泛用于治疗多发性骨髓瘤的Darzalex（活性成分：Daratumumab），除会结合血液肿瘤细胞外，也会与造血干细胞及白细胞结合，可能阻碍这些细胞的移动，因此需要使用造血干细胞动员剂。
Darzalex的全球市场也在快速增长。公司表示，2025年Darzalex的市场规模达97.44亿美元（约13万亿韩元）。除多发性骨髓瘤外，GPC-100还有望将适用范围扩大至急性髓系白血病、镰状细胞病等领域。
公司称，类似药物的授权交易已验证其商业价值。Motixafortide于2023年获批后不久，将亚洲地区权益转让给中国广州Gloria Biosciences，并将除亚洲以外其他地区的权益转让给爱尔兰EirMed。两项协议的预付款合计为3.58亿美元（约5000亿韩元），并包含最高可达净销售额23%的特许权使用费。
Apten计划将GPC-100的应用范围扩展至细胞与基因治疗领域。公司认为，在直接于患者体内将T细胞转化为嵌合抗原受体T细胞的“体内嵌合抗原受体T细胞”领域，GPC-100可在短时间内扩增免疫细胞的特性有望得到应用。
Apten相关人士表示：“与现有动员剂不同，GPC-100可在1小时内起效，这一点已在美国二期临床试验中得到确认。我们将凭借快速获得美国食品药品监督管理局上市许可的可能性及向多种适应症扩展的潜力，将其培育为显著提升企业价值的核心新药资产。”
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