SillaJen急性髓系白血病候选疗法获FDA孤儿药资格认定

by Jo Inkyung

Published 25 Aug.2026 11:05(KST)

同时靶向TTK、PLK1的新一代抗癌药……正开展全球一期临床试验

SillaJen于25日表示，其正在开发的新一代抗癌管线“BAL0891”已获美国食品药品管理局（FDA）授予用于治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定。

BAL0891是一种同类首创抗癌候选药物，可同时靶向参与癌细胞分裂过程的关键蛋白TTK和PLK1。目前，该药正针对实体瘤及血液肿瘤开展全球一期临床试验。

美国食品药品管理局的孤儿药资格认定，适用于针对美国患者人数不足20万人的罕见疾病所开发的药物。获得认定后，SillaJen将有资格申请美国食品药品管理局提供的临床研究经费支持。此外，该公司还可享受美国境内临床试验费用25%的税收抵免、美国食品药品管理局就临床试验方案提供咨询及快速审评支持，以及豁免新药上市许可申请费用等优惠。

若最终获得上市许可，原则上可在美国就相同药物及适应症获得7年的市场独占权。

急性髓系白血病是一种血液肿瘤，其特征是骨髓中制造白细胞的造血细胞转化为癌细胞并迅速增殖。该病早期通常没有明显症状，因而难以早期诊断，且病情进展迅速。

现有急性髓系白血病治疗主要依赖强效抗癌药物或造血干细胞移植等方式，副作用及复发风险也一直被视为问题。近年来，针对特定基因或蛋白质的治疗药物陆续出现，但治疗过程中可能产生耐药性，仍存在局限。

公司称，BAL0891通过同时抑制参与癌细胞分裂的TTK和PLK1发挥作用，因此有望为对现有疗法产生耐药性的急性髓系白血病患者提供新的治疗选择。