难以移植或无合适供体的成年患者，治疗初期即可联合使用血小板生成素受体激动剂
三星首尔医院教授Jang Junho：“提高反应率，减少输血依赖”
罹患重症再生障碍性贫血（SAA）这一罕见血液疾病的患者，治疗选择有望进一步扩大。此前主要作为对免疫抑制治疗无反应患者二线治疗药物使用的罗米普雷特注射液（通用名：罗米司亭），自本月起首次可在新确诊患者的一线治疗阶段获得医保报销，患者的费用负担将随之减轻。
Jang Junho，三星首尔医院血液肿瘤内科教授12日在记者座谈会上介绍再生障碍性贫血疾病概况、尚未满足的治疗需求、罗米司亭临床研究结果及韩国重症再生障碍性贫血促血小板生成素受体激动剂专家建议。DKSH韩国供图
View original imageDKSH韩国医疗健康事业部12日在首尔江南区君悦酒店举行记者座谈会，介绍了作为血小板生成素受体激动剂的罗米普雷特扩大一线治疗医保报销范围及其临床意义。
此次医保报销根据保健福祉部公告自本月1日起实施，获认可的给药期限最长为6个月。这是韩国血小板生成素受体激动剂类药物中，首例获准用于重症再生障碍性贫血一线治疗医保报销的案例。
因此，对于难以进行造血干细胞移植或没有合适供体的成年重症再生障碍性贫血患者，今后可从治疗初期起将罗米普雷特与抗胸腺细胞球蛋白及环孢素联合使用。此前，只有其他治疗失败的患者才能享受医保报销待遇。
再生障碍性贫血是一种因骨髓造血干细胞减少，导致红细胞、白细胞、血小板等血液细胞无法正常生成的罕见疾病。病情进展至重症后，患者需要反复输血，感染和出血风险也会升高。
异基因造血干细胞移植被视为根治性治疗方法，但须找到合适供体，并需考虑患者年龄和全身状况等问题。因此，对于难以接受移植的患者，联合使用抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的免疫抑制治疗一直被用作标准治疗。然而，既有免疫抑制治疗的血液学反应率约为60%至70%，且治疗后仍有10%至40%的患者复发，存在一定局限性。
作为此次扩大报销依据的临床试验显示，对没有治疗经历的韩国、日本和台湾患者联合使用罗米普雷特和免疫抑制治疗后，第27周的血液学反应率达到76.5%。在治疗开始时需要输血的16名患者中，有13名（81.3%）达到输血非依赖状态或输血需求量减少。长期随访结果显示，血液学反应率在最长5年内维持在86.7%，未发现新增染色体异常、转化为急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征的病例。
三星首尔医院血液肿瘤内科教授Jang Junho表示：“可以确认，在免疫抑制治疗中加入血小板生成素受体激动剂后，总反应率可提升至约80%。”他还称：“今后，特定年龄层患者未必一定要在一线治疗中选择造血干细胞移植。”他解释称，移植虽然有较高的治愈可能性，但患者对移植物抗宿主病等并发症仍有不小的负担和恐惧，因此非移植治疗的选择有望扩大。
Jang教授还强调：“如果通过早期治疗，使更多患者摆脱输血依赖，并减少接受移植或二线治疗的患者，从社会经济角度看也可节省大量费用。”
罗米普雷特于2024年7月获批用于无治疗经历的重症再生障碍性贫血患者联合免疫抑制治疗，但此前未纳入医保报销，患者必须承担全部药费。预计随着此次扩大报销范围，并适用罕见疑难疾病费用减免特殊政策后，患者实际负担将大幅下降。
Jang教授表示：“该药已通过临床证据证明其在韩国重症再生障碍性贫血一线治疗中的有效性和安全性，期待借助扩大医保报销范围，确立新的标准治疗方案。”
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