抑制脑免疫细胞炎症治疗肌萎缩侧索硬化症……韩国脑研究院发现天然产物候选物质[读懂科学]

by Kim Jonghwa

Published 03 Aug.2026 12:45(KST)

提出靶向星形胶质细胞的新治疗策略……同时攻克肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆症
在细胞、动物及患者血液中确认疗效……源自天然产物的候选物质“DHE”受关注

韩国研究团队提出了一项新治疗策略，可抑制加剧肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆症的脑部免疫细胞过度炎症反应。研究团队利用源自天然产物的候选物质，在细胞、动物及患者血液中确认了治疗潜力，为开发难治性退行性脑疾病疗法开辟了新可能。

韩国脑研究院3日表示，痴呆研究组Kim Hyeongjun博士团队已阐明源自天然产物的候选物质“二氢木香内酯（DHE）”的功效；该物质可调节星形胶质细胞的过度炎症反应，从而保护神经元。

利用DHE的肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆症星形胶质细胞靶向治疗策略。脑研究院供图

肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆症分别是导致运动功能丧失以及认知、行为障碍的代表性退行性脑疾病。目前尚无能够从根本上阻止疾病进展的疗法，大多数研究一直聚焦于保护神经元本身。

研究团队将目光投向了近期备受关注的星形胶质细胞，其被视为加剧疾病的主要原因之一。星形胶质细胞在正常状态下保护神经元，但已知一旦发生过度炎症反应，反而会损伤神经元。

研究结果显示，DHE可抑制促进炎症的“核因子κB”信号，同时激活作为抗氧化防御机制的“核因子E2相关因子2”信号，从而有效减轻星形胶质细胞的过度炎症反应。随之，炎症物质分泌减少，神经元线粒体功能恢复等神经保护效果也得到确认。

研究团队在细胞、动物模型以及实际患者血液分析等多个临床前阶段验证了治疗效果。

在源自肌萎缩侧索硬化症患者的细胞中，异常积累的FUS蛋白显著减少；在模拟肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆症的果蝇模型中，运动功能得到改善，生存期也有所延长。

此外，研究团队确认实际肌萎缩侧索硬化症患者血液中的炎症性趋化因子有所增加；对小鼠星形胶质细胞疾病模型施用DHE后，这些炎症指标显著下降。

研究团队表示，本研究的意义在于，将星形胶质细胞诱导的神经炎症提出为肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆症的新治疗靶点，并在多种临床前模型中综合证明了治疗潜力。

韩国脑研究院博士Kim Hyeongjun表示：“我们确认了星形胶质细胞的过度炎症反应在疾病进展中发挥重要作用，并表明调节这一反应能够有效保护神经元。计划通过后续研究，持续推动研究成果迈向实际疗法开发。”

本研究在科学技术信息通信部和韩国研究基金会支持下开展，研究结果已发表于国际学术期刊《Cell Communication and Signaling》最新一期。

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。