《科学》与Retraction Watch联合调查报道
"明知4只猴子肝损伤"仍强行开展临床试验
中国上海交通大学特别调查组着手调查
中国一名知名学者被曝在对一名6岁患者进行脑部基因编辑临床试验期间，隐瞒其死亡事实并在国际学术期刊发表论文，引发轩然大波。
据法新社和中国官媒《环球时报》7月27日（当地时间）报道，上海交通大学医学院7月26日发表声明称，已成立特别调查组，对附属新华医院开展的临床试验展开调查。校方表示，“坚决反对违反研究伦理和规定的医学研究”，并将根据调查结果采取必要措施。
这起死亡事件于7月23日由科学期刊《科学》与研究伦理监督组织Retraction Watch联合调查报道首次披露。据报道，被称为“梅”（化名）的6岁女童患有由CHD3基因突变引发的“Snijders Blok-Campeau综合征”。该病伴有发育障碍、语言障碍和自闭症症状，但并非会立即危及生命的疾病。
父母资助12亿韩元：“当时不知道风险有多大”
梅的父母在寻找女儿的治疗方法时，经由患者团体获介绍前往新华医院。上海交通大学神经科学家Chu Zilong教授称，自己正在研发全球首个以大脑为靶点的基因编辑疗法，并说服了梅的父母。其父母据称向亲属等人借款，提供了86万美元（约12.6亿韩元）的研发资金。
Chu教授研究团队于2025年3月向梅的蛛网膜下腔注射了装有特定碱基校正物质的病毒载体，通过在脊髓内流动的脑脊液使其抵达脑神经细胞。梅在一周内引发严重免疫反应后死亡。
问题在于，此前已出现风险信号。早前进行的猴子毒性试验显示，4只试验猴均出现中度至重度肝损伤，其中1只接受高剂量给药的猴子还出现肾损伤。然而，新华医院伦理委员会在未审查最终毒性试验报告的情况下，于2025年1月批准了临床试验。
梅的父母向《科学》表示：“当时并不知道多项措施是如此反常且危险。”审查该案例的基因治疗专家和生命伦理学者指出，“令人怀疑父母是否获得了充分的风险告知”。
隐瞒死亡的论文……“一线希望”报道促使真相曝光
研究团队于今年2月在国际学术期刊《自然》发表了该疗法的临床前研究结果。论文收录了利用梅家属资助开展的小鼠实验成功案例，却未提及梅死亡的事实。该论文获得部分科学家的好评，中国中央电视台也曾报道称，这项研究为受疾病折磨的家庭带来“一线希望”。据悉，这篇报道成为梅的家人决定公开事件的契机。
中国地方卫生部门于2025年9月对新华医院处以3600美元（约528万韩元）罚款，理由是该院未妥善监督临床试验，也未将其作为商业资助研究登记至国家数据库；但Chu教授并未受到处罚。Chu教授未回应《科学》的问询，仅向《南华早报》表示，“所有答复将由医学院领导层作出”。
《科学》援引1999年美国早期基因治疗临床试验中18岁的Jesse Gelsinger死亡后，该领域研究近10年陷入萎缩的案例指出，“是否应当首先将高风险疗法用于患有非致命性疾病的患者，令人质疑”。该刊还指出，如果这项研究获得中国政府机构资助，本应经过更严格的审查；但由于属于私人资助研究，相关程序较为松散。
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