韩美药品24日表示,公司利用自主人工智能平台,掌握了可预测蛋白质序列细微变化所带来的药理活性、并进一步提出最佳候选物设计方向的新一代新药开发技术。
尤其值得关注的是,这是韩国制药与生物企业基于人工智能新发掘的“同类首创(First-in-Class)”候选物,实际推进至临床阶段并开展全球开发的领先案例。
Han Seungsu,韩美药品未来成长部门高级研究员,16日当地时间在美国华盛顿哥伦比亚特区举行的2026年智能分子生物学系统国际会议上,依据介绍利用自主研发的人工智能平台HARP-pSAR构建肌肉强化型肥胖新药研发管线的研究海报,向与会者进行说明。韩美药品供图
View original image韩美药品利用自主人工智能平台,全球首次开发出可同时实现减重和增肌的“新概念肥胖创新药物(LA-UCN2,代号:HM17321)”,正快速推进临床开发;并于上月在美国糖尿病协会年会上公开了全球首款基于肽类、采用肌生成抑制素(myostatin)抑制机制的“新一代增肌治疗剂(LA-MSTN,代号:HM500197)”。
韩美科学核心业务公司韩美药品24日表示,公司在本月12日至16日于美国华盛顿哥伦比亚特区举行的国际分子生物学智能系统会议(International Conference on Intelligent Systems for Molecular Biology)上,发布了利用自主研发人工智能平台“HARP-pSAR”构建基于肌肉强化的肥胖新药管线的研究成果。
国际分子生物学智能系统会议是生物信息学和计算生物学领域全球规模最大的学术会议,被认为是引领人工智能生物学及新药开发研究趋势的重要学会。今年,会议将解决实际研究现场问题的能力以及与新药开发成果的关联性设为人工智能竞争力指标,强调人工智能不只是预测工具,更是“科研协作者”。
韩美药品此次在会议上发布的研究不仅展示了人工智能模型的预测性能,更因人工智能提出的蛋白质序列设计经过实际实验验证和候选物优化后,最终转化为处于临床开发阶段的创新药物,而受到与会者高度关注。
新概念肥胖治疗剂HM17321并非仅用于弥补肌肉流失,而是一款可同时实现此前被认为难以达成的“肌肉量增加”与“选择性减脂”的“同类首创”肥胖创新药物,目前美国一期临床试验正顺利进行。
HM17321被设计为一种选择性靶向促肾上腺皮质激素释放因子2型受体的尿皮质素-2类似物,而非靶向包括胰高血糖素样肽-1在内的肠促胰岛素受体。韩美药品表示,促肾上腺皮质激素释放因子家族是与应激反应及应激恢复有关的信号分子,若选择性靶向其中的2型受体,便可直接促进脂肪减少、肌肉增加及肌肉功能改善等效果。
HM17321开发的核心课题,是对尿皮质素-2类似物的序列进行精密优化,使其能够强力结合目标受体促肾上腺皮质激素释放因子受体2型,同时不对非目标受体促肾上腺皮质激素释放因子受体1型产生活性。
韩美药品基于自身的新药设计能力,利用自主开发的人工智能平台“HARP-pSAR(Hanmi AI-driven Research Platform - protein Sequence-Activity Relationship)”,显著提升了候选物筛选及验证流程。
HARP-pSAR的特点在于,克服了新药开发早期最大障碍——“实验数据不足(Low-N)”的限制,从而最大化提升研究效率。不同于需要大规模数据和高性能计算基础设施的既有人工智能模型,该平台采用量化技术降低计算成本,并被设计为即使在本地工作站环境中也能持续快速运行。
韩美药品仅凭数十项内部实验结果,便构建了可高准确度预测目标及非目标受体活性的模型。借此,公司优化了过去必须逐一设计、合成多种蛋白质序列候选物并评估活性的流程,实现基于人工智能预测结果筛选潜力新药候选物的超高速筛选。
尤其是,HARP-pSAR能够预测训练数据中未包含的新序列活性,并提出最优未知氨基酸残基(Neo-residue)的位置。因此,该平台被评价为大幅减少候选物设计过程中的不必要试错和实验成本、提高HM17321开发完成度并显著加快其进入临床速度的实证案例。
这一方法也契合“人工智能原生新药开发”的趋势,即通过实验数据验证生成式人工智能或基础模型(Foundation Model)提出的结果,再将其反馈至训练过程。韩美药品计划将HARP-pSAR升级为可根据靶点特性持续扩展的新药设计基础技术,而非仅服务于单一项目的预测模型。
韩美药品未来成长部门负责人、副总裁Choi Inyoung表示:“此次研究是一个领先案例,表明人工智能并非仅是数据分析工具,而是能够与研究人员的专业能力相结合,为新药候选物提出设计方向、减少开发过程试错的实质性科研伙伴。尤其是在汇聚全球人工智能和计算生物学研究人员的国际分子生物学智能系统会议上,介绍韩美药品基于人工智能的设计成果实际推动新药候选物筛选和临床开发的成就,具有重大意义。”
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