[记者手记]临床试验没有“成功一半”

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“我不认为这是临床失败，而是成功了一半。”

7月21日，Kolon TissueGene联席代表Jeon Seungho如此评价骨关节炎细胞基因治疗剂TG-C（原仁保沙）在美国开展的三期临床试验顶线结果。他还称，目前的困难只是成长的阵痛。然而，市场的目光却颇为冷淡。股价此前在14万韩元区间波动，随后连续3个交易日跌停，时隔两个月跌至2万韩元区间。若将其包装为成长阵痛，投资者损失与落空预期所付出的代价未免过于沉重。

公司以接受TG-C治疗的患者在疼痛及关节功能改善幅度方面与既往临床试验相近、甚至更佳为依据，自评为“成功了一半”。公司解释称，TG-C的疗效依然有效，但因安慰剂反应高于预期，其与药物组之间的差异被稀释。

然而，TG-C是否具备开发前景，与临床试验是否成功应当区分看待。临床试验并非仅考察患者较用药前改善了多少，而是验证试验药物是否较安慰剂具有更优疗效的过程。本次临床试验中，安慰剂组的改善幅度同样显著，未能证明TG-C给药组与安慰剂组之间存在统计学显著差异。若未达到主要评价指标，这便是一项未实现预设目标的试验。

新药研发是一个历经无数挫折的过程，不能仅因一次临床失败便指责企业。但也不应以“毕竟成功了一半”为结果强行赋予意义。分析安慰剂反应为何偏高固然必要，但这应是查明失败原因、制定下一步战略的过程，而不能成为重新定义既有结果的依据。从这一点看，此次说明会过度侧重强调安慰剂组的异常反应，令人遗憾。

上市生物企业的企业价值，是提前计入尚未实现的未来营收和获批可能性而形成的。因此，管理层的表态并非仅是个人意见，也会成为投资判断的依据。在阐释成功概率时给出最乐观的解读，待结果未能实现目标时又自评为成功了一半，投资者又该相信什么？

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TG-C是一款曾因成分记载争议及韩国国内产品许可被撤销而失去过一次信任的治疗剂。此后，公司重启美国临床试验并再次推进开发，因此其在说明结果时承担的责任更为重大。若要摆脱过去争议、重获信任，就应如实说明有利数据，也应如实披露不利结果与不确定性。不承认失败的话语，将损害市场对新药研发企业的信任。

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