[生物谈]韩国能否开启全球首款骨关节炎根本性治疗药物之门

by Park Jeongyeon

Published 15 Jul.2026 10:24(KST)

Kolon TissueGene本月公布美国三期临床顶线结果
韩国3家企业以不同策略发起挑战
验证效果须长期追踪……市场耐心左右成败

2019年许可被撤销、曾震动韩国生物产业界的“Invossa”，能否重获新生？这指的是Kolon TissueGene的骨关节炎治疗药物TG-C（原Invossa）。Kolon TissueGene计划于7月底公布TG-C美国三期临床试验的顶线结果。两项临床试验共登记了1066名患者。

此次结果之所以备受关注，是因为这将成为衡量Kolon TissueGene距离攻克改善骨关节炎病程药物这一前人未至领域还有多远的重要指标。与仅能缓解疼痛的现有治疗药物不同，这类药物旨在修复磨损的软骨，因此被称为“根本性治疗药物”。包括全球大型制药企业在内，迄今全球尚无任何制药或生物企业成功开发出此类药物。

近15年来，进入二期、三期临床试验的11款此类候选药物均告失败，原因是没有药物能够同时证明缓解疼痛及促进软骨再生。Merck KGaA的Sprifermin虽减少了软骨流失，却未能改善疼痛；Pfizer和Eli Lilly的Tanezumab虽改善了疼痛，但被证实会导致膝关节骨坏死及疾病快速进展等副作用。

Kolon TissueGene正以基因细胞治疗药物TG-C挑战这一难题：将诱导软骨生成的生长因子导入细胞后，注射至关节腔内。此次公布的顶线结果，核心在于主要评估指标，即疼痛及膝关节功能改善的结果。软骨是否再生，则将通过次要评估指标——磁共振成像结构变化来判定。

若未达到主要评估指标，药物许可本身就将落空。即便跨过这一关，也并非终点。药物可能如Tanezumab一样，虽成功改善疼痛，却因副作用而受挫；要获得改善骨关节炎病程药物的认可，还必须证明次要评估指标。此前失败的候选药物大多也未能跨越这一门槛。如此关键的时刻已近在眼前。

韩国国内挑战这一领域的企业，包括Kolon TissueGene在内共有3家。Medipost凭借Cartistem，将源自脐带血的成体干细胞通过手术涂敷于软骨损伤部位，并于今年5月在日本三期临床试验中，全部达到与疼痛缓解和软骨再生相关的主要及次要有效性指标。Ipsel则通过将诱导多能干细胞分化为软骨细胞后进行注射的MIUChon，正开展早期临床试验。在将阐明治疗机制的研究发表于知名国际学术期刊Science Advances后，近期又完成了第三名患者给药。

韩国3家企业以各不相同的方法，投身于全球首次开发改善骨关节炎病程药物的艰难征程，在竞争中逐步证明成果，这正表明韩国生物产业的实力已显著提升。Kolon TissueGene此次将公布的顶线结果，在某些情况下可能成为又一座重要里程碑。

此类药物的开发是一场持久战。例如，仅等待Kolon TissueGene的次要评估指标结果，以及Medipost美国三期临床试验结果依次出炉，就需要两年以上。疼痛可在数周内评估，但软骨结构变化则必须经过数年追踪才能确认。关键在于基础实力，而在企业研发过程中，能够长期支撑的资金实力正是基础实力。若股价和融资因短期成败而动荡，临床试验本身可能难以完成。因此，市场需要具备耐心，持续关注不断积累的临床数据直至最后。