[生物故事]①Rznomics以“RNA编辑”平台瞄准新药研发

“基因剪刀会直接触及作为细胞原始蓝图的DNA，一旦操作失误，可能留下永久性副作用。相比之下，Algenomics的技术保留蓝图原件，改正作为副本的RNA，因此是一种安全得多的方法。”

Algenomics首席执行官Lee Seonguk于22日在京畿道城南市板桥总部接受阿视亚经济采访时，如此概括了公司所拥有的基于核糖核酸（RNA）替换酶平台的核心竞争力。Algenomics凭借可突破现有基因治疗市场局限的自主RNA编辑技术，正在为疑难疾病治疗开辟新路径。在全球范围内，基于该技术成功实现平台化及商业化的机构仅有Algenomics。

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该平台最大的特点在于，单一物质可同时实现两种作用：找出并切除致病突变RNA，同时在该位置接上正常的治疗性RNA。这与现有小干扰RNA技术仅能抑制致病基因表达，以及信使RNA仅能单纯提高基因表达，存在明显区别。对于显性遗传病等既须抑制突变基因功能、又须补充正常基因的情况，该技术可发挥卓越疗效。

Lee Seonguk解释称：“有些疾病仅抑制基因表达无法取得治疗效果，必须联合使用抑制剂和增强剂；但我们通过一种治疗药物即可同时实现两项目的。特别是，能够在靶基因所在位置仅按所需剂量进行精密调控，从根本上阻断基因过度表达引发的毒性或副作用。”

传统RNA物质在体内仅能短暂存在、随后消失，因而必须反复给药的缺点，也通过自主递送载体技术得到解决。Algenomics并非将RNA治疗药物直接注入患者体内，而是将能够持续生成治疗性RNA的DNA装载至病毒载体后递送进入细胞。其原理是仅需一次给药，便可在体内建立持续生产治疗物质的一种“工厂”。

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Lee Seonguk强调：“RNA会不断生成后消失，因此存在必须持续给药的缺点；而我们采用持续生产基因治疗药物的DNA病毒作为递送载体。给药后的DNA会永久留存在靶细胞内，使药效得以持续。”

根据治疗目的和疾病特性实现递送载体多样化，也是该平台的优势。对于需在短期内发挥强效、随后应从体内消失的抗癌药物，采用腺病毒；对于中枢神经系统疾病或遗传性视网膜疾病等需要终身持续药效的疾病，则采用腺相关病毒，实现精密的个性化设计。

构建现有平台经历了长达20年的耐心积累与优化过程。Lee Seonguk最初确认这项技术的潜力，是在1995年担任美国博士后研究员期间。这一理念当时虽属首次提出，但作为治疗药物使用时，药效和安全性不足，且缺乏将药物递送至体内的技术基础设施。随着行业关注和资金也转向小干扰RNA领域，即使在美国也难以继续开展研究。然而，Lee Seonguk将该技术带回韩国，经过20年坚持不懈的优化，最终于2017年创立Algenomics。

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Lee Seonguk表示：“这曾是无人尝试商业化的非主流领域，但我们没有放弃，不断完善平台，使其能够在患者细胞中安全有效地发挥作用，最终成为如今我们独有的卓越资产。随着2010年代后期基因治疗递送载体技术发展，以及美国食品药品监督管理局批准案例出现，长期积累的技术终于具备了发挥价值的环境。”他还补充称：“该技术具备可在RNA层面修正任何基因靶点的扩展性。未来将作为可无限扩展至抗癌药物、中枢神经系统疾病等多种适应症的通用平台，在全球市场证明稳固竞争力。”

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