[生物故事]②完成与全球大型药企礼来的技术验证……连环技术授权预期升温

Rznomics正凭借其自主研发的核糖核酸（RNA）编辑平台的技术优势，加快取得全球技术授权（License-out）成果。随着与跨国制药企业礼来成功完成技术验证、获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定等重大利好叠加，公司与全球大型制药企业的合作讨论正以前所未有的活跃程度推进。

最具代表性的商业化成果，是在遗传性耳聋治疗药物领域与礼来签署的材料转移协议（MTA）。礼来通过其内部研究团队，历时约1年对Rznomics的平台技术进行了严格验证。值得关注的是，在验证初期，礼来方面并未透露任何具体适应症。

Rznomics首席执行官Lee Seongwook于22日回顾称：“礼来通过内部研究团队，用1年时间对我们的技术进行了严格验证。起初，对方甚至没有告知靶向何种疾病；直到验证成功完成后，我们才得知他们计划将其应用于遗传性耳聋。”他接着强调：“这是一个无法通过传统的单纯基因过表达方式治疗的特定靶点，因此必须采用我们的RNA替换技术。全球大型制药企业亲自验证了我们平台所具备的、其他技术无法实现的独特竞争力。”

View original image

与大型制药企业的合作并不局限于这一单一适应症，还可能拓展至中枢神经系统（CNS）等其他疾病领域。由于Rznomics的技术采用平台化形式，具备解决大型制药企业所拥有多种研发管线中未满足医疗需求的通用性。

抗癌药物研发管线临床试验的顺利推进，也进一步点燃了全球技术授权讨论。Rznomics的肝癌及恶性脑肿瘤治疗药物近日获得FDA授予的RMAT认定，其作为同类首创（First-in-class）新药的潜力得到正式认可。

Lee Seongwook表示：“RMAT认定是FDA基于我们的早期临床结果，对其创新性和潜力作出的认可。随着FDA为我们配备专职项目经理，并进入加速审批通道，对抗癌药物研发管线感兴趣的全球企业显著增多，正在开展比以往深入得多的技术授权讨论。”

为支持成功开展技术授权及扩大适应症范围，公司还全力推进药物递送系统的升级。目前，基因治疗市场最大的课题是，如何将药物精准递送至肝脏以外的心脏、大脑、肌肉等目标器官，从而最大限度降低毒性。为此，Rznomics正与腺相关病毒（AAV）载体研究企业Glugene Therapeutics、脂质纳米颗粒（LNP）专业企业Surginex等境内外优秀生物技术企业积极开展开放式创新合作。

Lee Seongwook解释称：“除局部给药外，确保在全身给药时药物不会仅在肝脏中蓄积，而能够安全抵达靶器官的递送系统，是技术扩展的核心。我们正与拥有卓越竞争力的境内外企业开展联合研发，最大化提升临床应用价值。”

必读新闻

孕期影响宝宝健康，比烟酒更可怕的是……“父母的钱包”

• “我们那会儿吃的是皮卡丘炸猪排”……“1万亿市场”爆发，幼儿园餐盘大反转
• “除半导体外一无是处，还该开香槟庆祝吗”……专家眼中韩国股市的苦涩现实[商法修订1年]④
• “身价轻松突破4000万韩元”……新药研发激增，这家机构获1520亿韩元横财
• “据说打九折”……如今20至30多岁人群都聚到这里，美妆新势力拟增至100家门店[为何与下一步]

对于市场最关注的技术授权时间，公司虽谨慎表态，却展现出强烈信心。鉴于其已与多家全球企业签署保密披露协议（CDA）及材料转移协议，并积极推进尽职调查，市场预计不久后将取得具有实质意义的成果。Lee Seongwook称：“考虑到当前多项讨论的进展程度及其不确定性，暂时无法明确敲定具体日期。但从目前讨论的水平和氛围来看，全球技术授权协议无论何时达成都毫不意外，双方正在进行十分积极且正面的沟通。”

View original image

版权所有 © 阿视亚经济。未经许可不得转载，禁止用于AI训练及使用。