Lee Seonguk专访③
全面扩张中枢神经系统新药管线
确认整体替换基因序列的治疗机制
Rznomics正将适应症拓展至中枢神经系统疾病等领域，全面推进新药管线扩张。尤其是被视为下一代核心管线的阿尔茨海默病治疗剂，是展现公司核心核糖核酸编辑平台价值的代表性案例。
现有基于抗体的阿尔茨海默病治疗剂主要着眼于清除大脑内积累的β淀粉样蛋白，但存在脑水肿或微出血等淀粉样蛋白相关影像学异常的不良反应风险。相比之下，Rznomics选择了直接修正致病基因的根本性路径。其机制是将提高阿尔茨海默病发病风险的“ApoE4”基因，替换为有利于保留认知功能的保护因子“ApoE2”。
Rznomics代表Lee Seonguk于22日表示：“携带ApoE4基因的患者清除β淀粉样蛋白的能力较弱，Tau蛋白缠结现象也更严重，从而诱发神经细胞毒性。我们的技术通过单一治疗物质，在消除引发毒性的有害基因的同时表达保护大脑的有益基因，产生联合治疗效果。”Lee Seonguk随后强调：“不同于逐个修正单个碱基的既有方式，该技术能够整体修正完整的基因序列，因此对于为了替换为ApoE2而需修正多个位点的多碱基突变，也可一次性应对，这是极大的竞争优势。”
扩张管线的另一核心支柱是提升药物递送载体技术。如何让基因治疗剂精准抵达肝脏以外的肌肉、心脏、大脑等目标器官，是全球制药与生物科技行业共同面临的难题。目前，Rznomics正在开展的脑肿瘤和肝癌临床试验采用向病灶直接注射药物的局部给药方式，但为提高患者便利性、并通过全身给药扩大适应症，公司正专注于递送载体研究。特别是，阿尔茨海默病治疗剂等中枢神经系统新药要想取得成功，必须掌握穿透血脑屏障的技术。这也是该公司与研究腺相关病毒载体的Gluzin Therapeutics、专门开发脂质纳米颗粒的Surginex等企业合作的原因。
公司还提出加强与市场沟通、提升股东价值的计划。目前，受整体行业景气波动影响，韩国制药与生物科技企业的股价整体表现较为低迷。此举旨在打破这一局面，并向市场透明传达公司的内在价值。Lee Seonguk补充称：“计划在今年内面向机构投资者、媒体等举办座谈会，具体公布与跨国制药企业开展技术转让的进展情况、管线扩张战略，以及作为新增长动力的环状核糖核酸技术等短期、中长期路线图，从而进一步巩固市场信任。”
![[生物故事]③拓展阿尔茨海默病等中枢神经系统管线……提升企业价值](http://www.asiae.co.kr/news/img_view.htm?img=2026043016304247755_1777534241.jpg)
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