继美国食品药品监督管理局之后，获欧洲药品管理局孤儿药资格认定
柳韩洋行23日表示，其正在开发用于治疗戈谢病的新药候选物质“YH35995”已于本月19日（当地时间）就戈谢病适应证获得欧洲药品管理局的孤儿药资格认定。
此次YH35995获得欧洲药品管理局认定，是继今年4月获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定后的又一成果，接连获得美国和欧洲两大药品监管机构认定为孤儿药，为进入全球市场奠定了基础。
欧洲药品管理局孤儿药认定，是为促进患者人数较少、治疗选择有限的罕见疾病治疗药物开发而设立的制度。获得认定的品种可在开发阶段获得科学咨询、监管程序相关费用减免，以及自上市许可获批起10年的市场独占权等多种开发激励。尤其是欧洲可保障长于美国（最长7年）的10年市场独占权，且获得认定后可通过覆盖欧盟全体成员国的集中审评程序推进单一许可，因此在全球商业化层面意义重大。
戈谢病是由于GBA1基因变异导致溶酶体酶功能下降，使一种糖脂——葡糖基神经酰胺（Glucosylceramide）在多个器官中堆积而引发的遗传性溶酶体贮积病。患者全身可出现多种症状，包括肝脾肿大、贫血、血小板减少及骨骼系统异常等。其中，伴随神经症状的Ⅲ型戈谢病，因目前尚无以相关症状为治疗靶点的获批药物，被认为存在尤为突出的未满足医疗需求。
YH35995是柳韩洋行于2018年通过与GC绿十字的联合研究获得、目前正单独推进临床开发的口服小分子葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂，属于通过减少Glucosylceramide生成进行治疗的底物减少疗法药物。其最大特点是具有优异的血脑屏障通透性，临床前研究已确认其可显著降低血浆和脑内的Glucosylceramide水平。借此，药效有望传递至既有治疗药物难以到达的中枢神经系统，因此被期待成为伴随神经症状的Ⅲ型戈谢病患者的新治疗替代方案。
临床开发也在顺利推进。柳韩洋行一直以健康成年人为对象开展首次人体研究，今年5月在意大利的里雅斯特举行的第三届戈谢病国际工作组研讨会2026上，公司以口头报告形式发布了单次给药结果，首次公开临床数据。目前，基于已获得的单次给药后安全性、耐受性以及药代动力学和药效学结果，项目已进入重复给药临床阶段并持续推进开发。
柳韩洋行表示，将以此次获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定为契机，进一步具体化YH35995的全球临床与审批战略，并重点提升患者可及性。
柳韩洋行研发总负责人社长 Kim Yeolhong 表示：“继此前获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定并在国际学会上公开临床数据后，此次又获得欧洲药品管理局孤儿药资格认定，这是美国和欧洲接连确认Ⅲ型戈谢病患者对新治疗选择开发需求以及YH35995潜力的有意义成果。”他还称，“公司将基于与全球监管机构的协商，加快临床开发速度，竭尽全力为罕见病患者提供切实可行的治疗替代方案。”
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