JW中外：“确认罕见神经发育障碍新药候选物质可恢复认知功能”

by Lee Sungmin

Published 11 Jun.2026 09:17(KST)

在WODC USA发布非临床研究成果
在皮特-霍普金斯等模型中改善认知及行为功能
目标于2028年进入全球临床试验阶段

JW中外制药公开了罕见神经发育障碍治疗候选物质的非临床研究成果。公司计划以2028年进入全球多国临床试验为目标，将适应证扩大至多种罕见神经发育障碍。

JW中外制药11日表示，自本月9日（当地时间）起在美国波士顿举行的全球最大规模罕见药专业会议“World Orphan Drug Congress USA 2026”上，发布了罕见神经发育障碍治疗候选物质“DDC-02”的非临床研究成果及全球开发战略。

JW中外制药相关人士9日至11日于美国波士顿举行的罕见病药物专业会议“World Orphan Drug Congress USA 2026”上，通过口头报告环节介绍“DDC-02”的作用机制和主要非临床研究结果。JW中外制药供图

JW中外制药自主发掘的DDC-02是一种口服小分子创新药候选物，作用机制是调节参与神经发育和神经回路功能的细胞内信号传导通路。

研究结果显示，DDC-02在皮特-霍普金斯综合征（PTHS）、脆性X综合征（FXS）、雷特综合征（RTT）等多种神经发育障碍的非临床动物模型中，可使下降的认知及行为功能恢复至正常动物水平。

JW中外制药解释称：“DDC-02提示其可通过影响突触可塑性和神经回路功能，改善认知及行为功能，并显示出其不局限于特定疾病的遗传学病因，而是有望应用于共享认知及行为功能障碍这一共同病理生理机制的多种罕见神经发育障碍。”

此次研究中，在症状已充分进展的成年动物模型中，也观察到认知及行为功能恢复至正常水平的现象。公司表示，这确认了即便在成熟神经回路中，也有可能实现功能性重构与恢复。

JW中外制药正将皮特-霍普金斯综合征作为DDC-02的首个临床适应证进行评估，并以2028年进入全球多国临床试验为目标推进开发。此后，公司还计划将适应证扩大至包括脆性X综合征、雷特综合征在内的多种罕见神经发育障碍。

公司相关人士表示：“DDC-02是在由不同遗传原因引发的神经发育障碍模型中确认出一致疗效的候选物，尤其在成年模型中也观察到认知及行为功能恢复至正常水平的现象，因此具有重要意义。未来公司将通过全球临床开发和战略合作伙伴关系，将其开发为面向罕见神经发育障碍患者的全新治疗选择。”

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。