自闭症核心症状改善之路开启……IBS提出新治疗策略[读懂科学]

基础科学研究院（Institute for Basic Science）研究团队提出了一种可改善自闭症谱系障碍核心症状的新治疗策略。研究利用调节大脑内甘氨酸浓度的药物，改善了自闭症模型小鼠的行为症状，并在人类脑类器官中确认了神经功能恢复效果。

基础科学研究院突触脑疾病研究组组长 Kim Eunjun（韩国科学技术院生命科学系讲席教授）团队关注到自闭症发病机制的代表性假说之一——“NMDA受体功能低下”。NMDA受体是一种在神经细胞间信号传递以及学习、记忆中发挥重要作用的蛋白质，已知其功能下降与自闭症、精神分裂症、智力障碍等多种脑疾病相关。

Slc6a20a-ASO对孤独症谱系障碍模型症状的治疗。经Slc6a20a-ASO治疗后，社会互动问题、过度 重复性梳理行为及NMDA受体活性下降得到恢复。研究团队供图

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为克服现有治疗策略的局限，研究团队将主要分布于与认知功能相关脑区的甘氨酸转运体“Slc6a20a”设为新靶点。向自闭症及Phelan-McDermid综合征模型小鼠投用抑制该转运体的药物后，4周后NMDA受体功能恢复至正常水平。

社交缺陷和重复行为也得到改善。尤其是仅一次给药后，疗效仍可持续8周以上，突触蛋白功能也恢复至正常水平。

为确认这一效果是否同样会出现在人体中，研究团队制作了携带自闭症相关基因变异的人类大脑类器官并进行了实验。

结果显示，类器官中原本下降的NMDA受体功能在药物处理后也恢复至正常水平。研究团队表示，这表明恢复NMDA受体功能有望成为治疗自闭症的核心策略。

此次研究尤其受到关注的一点在于，团队在成年小鼠模型中也确认了治疗效果。由于自闭症属于在发育过程中形成的神经发育障碍，外界此前对成年阶段之后的治疗可能性曾持怀疑态度，但该研究显示，即便发育结束后，相关脑功能和行为症状仍可得到改善。

Kim Eunjun基础科学研究院突触脑疾病研究组组长（韩国科学技术院生命科学系讲席教授）表示：“本次研究确认了通过甘氨酸调节药物改善自闭症模型小鼠行为症状，并恢复人类大脑类器官神经功能的成果。”他还称：“预计这将成为今后开发针对自闭症谱系障碍核心症状治疗药物的基础。”

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研究结果已刊登于国际学术期刊《Nature Communications》。

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