[Bio Story]①已成“MUST HAVE”的ABL Bio BBB穿梭平台

“血脑屏障（BBB）穿透平台，已经从‘有更好（Nice to have）’的技术，发展为‘不可或缺（Must have）’的技术。”

ABL Bio代表 Lee Sanghun 上月26日在首尔江南区总部接受阿视亚经济采访时，如此判断全球脑疾病创新药开发市场的范式变化。他表示：“直到与赛诺菲签订技术转让协议的2022年，BBB穿梭平台还只是有更好的水平，但短短几年间，跨国制药企业已经发展到如果没有BBB穿梭技术，甚至连引进脑疾病药物都不会考虑的程度。”ABL Bio正顺应这种全球市场需求变化，将其核心平台“Grabody-B”的适用范围从既有抗体扩展至小干扰核糖核酸（siRNA）等下一代模态（治疗路径）。

上个月26日，在首尔江南区总部接受本报采访的ABL Bio代表理事 Lee Sanghun 手持公司标志模型摆出造型。尹东柱 记者供图

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Lee Sanghun 评价称：“自Genentech与罗氏共同开发的淀粉样蛋白靶向双特异性抗体Trontinemab于2024年10月公布2期临床结果后，BBB穿梭技术在市场上迎来了如同以公元前和公元后划分般的明确转折点。”他解释称，在与跨国制药企业讨论技术合作时，形势已完全逆转，获取能够将药物递送至大脑的穿梭平台，成为大型制药企业的最优先课题。此后，ABL Bio又接连与葛兰素史克、礼来等签订了规模达数万亿韩元的技术转让协议。

在市场需求不断扩大的背景下，ABL Bio正推进前瞻性的模态扩张战略。公司不再局限于以往将抗体递送至大脑的方式，而是正式投入全球制药企业主要关注领域之一的siRNA脑部递送技术开发。Lee Sanghun 强调：“siRNA在给药后存在药物仅能递送至肝脏和肾脏的先天局限，因此若要将其用于脑疾病治疗，必须搭载可将药物运送至大脑的BBB穿梭技术。尤其是siRNA平台不能仅停留在穿透血脑屏障层面，若要发挥药效，药物必须直接进入脑神经细胞即神经元内部。”

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Lee Sanghun 指出竞争对手普遍采用的转铁蛋白受体基础技术的缺点，并强调ABL Bio自有平台的技术优势。他表示，就转铁蛋白受体而言，进入脑细胞内部的穿透比例相对较低；而ABL Bio所瞄准的胰岛素样生长因子受体（IGF1R）在进入神经元内部方面的穿透效率更高。基于这一技术优势，公司正在研究针对siRNA递送进行优化、对穿梭体形态和结构加以改造的下一代平台，最早将于今年年底或明年向市场公开具体数据。

这种模态扩张，是周密准备与直觉判断相结合的成果。Lee Sanghun 表示：“2022年底，我们为讨论与礼来的抗体技术转让而会面时，合作方就率先试探了结合siRNA的可能性。恰好在次年年初的Keystone Symposium上，我们遇到了siRNA领域的全球权威Ionis方面，并启动了联合研究；随后将获得的研究数据提交给礼来和葛兰素史克，从而促成了一连串合作伙伴关系。”

ABL Bio并未停留于现有技术，还已着手研究同时瞄准两个靶点、以最大化穿透效率的双抗体穿梭平台。借此，公司计划将业务范围从抗体和siRNA进一步持续拓展至酶、蛋白质等多种模态。与全球合作伙伴的协作临床推进也进展顺利。Lee Sanghun 表示：“与礼来、葛兰素史克等开展的联合临床准备工作，正按照最初预期时间表快速推进，我们也将配合合作方的开发进度，调动全部内部能力，支持提交新药临床试验申请。”

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