Aribio正在开发的口服阿尔茨海默病治疗药物AR1001，在全球Ⅲ期临床试验中已完成给药的患者人数突破1100人。公司于28日表示，通过这一成果，已达成临床试验方案中设定的目标入组人数，并满足统计学有效性和数据可靠性方面的要求。
目前，该临床试验正在13个国家开展，在主试验结束后衔接进行的为期1年的开放标签延长期试验（Open-Label Extension）中，患者参与率超过95%。由此，已有逾1000名患者持续接受药物给药。公司方面解释称，如此高的参与率，反映了患者及其照护者对药物疗效与可接受性的切身感受。实际上，据悉在完成2年给药的患者当中，也不断有追加用药的请求。
AR1001全球Ⅲ期临床试验（POLARIS-AD）计划在今年6月前完成共1535名受试者的给药。Aribio随后计划于9月左右公布顶线数据，并向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药上市许可申请（NDA）。
随着临床试验进入收官阶段，AR1001的“多重药理机制（Multimodal Mechanism）”战略也正受到学界和资本市场的关注。尤其是近期2026年Cochrane综述发布后，围绕抗淀粉样蛋白抗体类治疗药物的临床效果出现质疑声音，指出单一作用机制治疗的局限性的舆论正在扩大。既有治疗药物虽然在清除淀粉样蛋白方面取得了一定成效，但认知功能仍持续下降，同时脑水肿及脑出血（ARIA）等不良反应问题日益凸显。
Aribio自开发早期起，便为应对阿尔茨海默病的复杂致病原因而采用多重作用机制策略。AR1001作为一种小分子化合物，具有优异的血脑屏障（BBB）通透性，其作用方式有别于仅专注于清除细胞外斑块的抗体类治疗药物。
该药物通过抑制分解脑内信号传导物质cGMP的蛋白质PDE5的过度表达，同时诱导多种效应，包括改善脑血流、激活神经元存活相关基因并提高突触可塑性、抑制有毒Tau蛋白磷酸化等。此外，尽管其具备强效的PDE5抑制作用，但并未出现视力异常或肌肉疼痛等不良反应，从而确保了长期服用的安全性。
全球Ⅲ期临床总负责人、斯坦福大学脑科学研究所所长Sharon Sha表示：“AR1001不同于传统抗淀粉样蛋白治疗药物，是一种能够同时解决阿尔茨海默病复杂病理的新型PDE5抑制剂及多重机制治疗药物。”
Aribio美国分公司总裁Fred Kim表示：“在以抗淀粉样蛋白为中心的治疗策略被重新审视的当下，AR1001的多重作用机制路径自然而然地受到关注。如果在Ⅲ期临床试验中证实具有显著疗效，其完全有可能成为一线治疗药物。”
另一方面，Aribio目前正推进与科斯达克上市公司Solux的合并，预计合并日期为今年8月11日。
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