Gemvax & Kael（以下简称Gemvax）9日表示，已收到针对进行性核上性麻痹（progressive supranuclear palsy, PSP）在韩国开展的2期延长期临床试验的最终结果报告书（CSR）。
延长期临床试验结果显示，在药物耐受性和安全性方面，GV1001获得了积极数据，再次证明了其安全性。在无法排除与试验药物存在因果关系的药物不良反应（ADR）中，未报告任何严重不良反应（Serious ADR），亦未发生导致临床试验中止或死亡的不良反应。
在对死亡、严重不良事件（SAE）及其他有意义不良事件进行的整体评估中，也未发现新的安全性问题。血液学检查、血液化学检查、尿检等实验室检查结果同样显示，各治疗组在指标变化或相较基线值的波动方面，并无具有临床意义的差异。
本次CSR不仅包含延长期临床试验的安全性结果，还纳入了先导临床试验与延长期临床试验合计72周的整体结果，并包括与外部对照组的比较分析以及在部分下位领域中得出的具有意义的结果。
PSP临床试验由先导临床24周和延长期临床48周组成，总计进行72周。先导临床分为安慰剂组、GV1001 0.56毫克（低剂量）和1.12毫克（高剂量）三组实施；延长期临床则以先导临床结束后希望继续用药的患者为对象，统一给予GV1001 1.12毫克进行治疗。
据Gemvax介绍，在72周临床试验中，将进行性核上性麻痹理查德森综合征（PSP-RS）患者群的PSP量表总分变化量与外部对照组进行比较后发现，在先导临床低剂量给药组中，确认存在统计学显著性。
外部对照组利用了海外开展的3项代表性PSP临床试验论文中的安慰剂组数据，并为提高比较的客观性，采用了匹配调整间接比较（MAIC, Matching Adjusted Indirect Comparison）方法。
海外临床试验安慰剂组以52周时点为基准进行分析，而GV1001则以72周变化为基准进行评估。结果显示，外部对照组恶化了10.66分，而先导临床低剂量给药组在更长时间（72周）内仅恶化3.31分，呈现出统计学显著性。
此外，72周后PSP量表下位领域的分析结果也已公布。在PSP-RS患者群的认知功能（Mentation）领域，利用混合效应重复测量模型（MMRM）进行的最小二乘均值（LS mean）分析结果显示，与先导临床安慰剂组相比，低剂量给药组之间存在统计学上显著差异。
在基于T检验的平均值分析中，低剂量给药组在认知功能（Mentation）、眼球运动（Ocular Motor）、四肢运动能力（Limb Motor）领域，相较安慰剂组也表现出具有统计学意义的差异。
尤其是在认知功能领域，分数越高意味着病情越恶化，而在PSP-RS类型低剂量给药组中，平均分数较试验开始时下降0.56分，确认了改善效果。
Gemvax相关负责人表示：“考虑到PSP通常为一年内量表分数平均恶化约11分的疾病，低剂量给药组在1年6个月内仅恶化3.31分，可谓前所未有、极具鼓舞意义的结果”，“这大幅提升了GV1001作为治疗药物的开发可能性。”
他补充称：“基于此结果，公司计划面向美国和欧洲等全球监管机构，无障碍推进为商业化许可而开展的确证性临床试验”，“本次CSR也将提供给目前正在协商中的投资者及合作伙伴公司。”
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