“大型制药公司·生物企业瞄准‘体内CAR-T’…立法再推进一步”
体内基因治疗在保健福祉委员会全体会议获通过
近期大型制药企业接连投入数万亿韩元…崛起为下一代生物核心技术
Abclone 与 Alginomics 围绕治疗药物和递送技术全面展开研发
在体内直接生成免疫细胞的“体内（In-Vivo）CAR-T”疗法正崛起为全球制药·生物行业的下一代技术，韩国国内相关制度的完善也在加速推进。
据1日政界消息，国会保健福祉委员会于上月13日召开全体会议，通过了将《先进再生医疗及先进生物药品法》修正案合并后的委员会代案。该代案部分采纳了隶属国会保健福祉委员会的共同民主党议员 Kim Youngbae 代表提出的法案内容，将人体细胞等的定义中纳入遗传物质等，从而把体内基因治疗纳入制度体系。待国会法制司法委员会和全体会议表决通过并完成法律修订程序后，韩国国内也有望开展基于体内技术的先进再生医疗临床研究和治疗。
随着此次法律修订讨论推动体内疗法纳入制度体系的前景日益明朗，相关研发环境也有望随之改善。业界认为，此前因监管空白而受限的体内基因治疗研究将全面启动，包括体内CAR-T在内的下一代疗法开发竞争将进一步加速。业内一位相关人士表示：“随着全球制药企业的大规模投资，韩国本土企业也将更加积极地投入，争取掌握技术竞争力。”
全球投资扩张…韩国本土生物企业加速布局体内技术
体内CAR-T不同于以往在体外操作患者免疫细胞的传统“体外（Ex-Vivo）”方式，而是通过将基因载体直接注入体内，立即对免疫细胞进行重新编程的一项技术。CAR-T是一种向患者免疫细胞（T细胞）中导入可识别特定癌细胞的基因，使其攻击癌细胞的细胞治疗产品。与传统CAR-T疗法需要采集患者血液，在体外培养后再回输、流程复杂不同，体内方式可通过注射剂形式给药，大幅缩短治疗周期并降低治疗成本。
能够简化治疗流程并降低成本的体内相关技术，正成为大型制药企业重点投资的对象。艾伯维去年以约21亿美元（约3.2144万亿韩元）收购 Capstan Therapeutics，着手获取相关平台。百时美施贵宝则向 Orbital Therapeutics 投资约15亿美元（约2.2963万亿韩元），获取下一代RNA基础技术。礼来今年年初以24亿美元（约3.6741万亿韩元）收购 Orna Therapeutics，正式加入体内CAR-T竞争。
韩国本土生物企业也在积极抢占先导技术。抗体新药专业企业 Abclone 正在以CAR-T疗法开发经验为基础，谋求进军体内CAR-T领域。Abclone 目前拥有正在进行临床2期试验的CAR-T疗法“AT101”。
据公司介绍，现有CAR-T疗法受制于针对特定抗体FMC63的专利问题，而 Abclone 拥有基于自主抗体的CAR-T产品，因此在向体内方式转化的过程中也能降低商业化风险。Abclone 相关人士表示：“由于体内CAR-T同样以掌握CAR-T疗法为前提，我们已经拥有取得临床数据的CAR-T产品，这一点构成了我们的竞争优势。”
基因治疗剂专业企业 Alginomics 在实现体内CAR-T所需的核心技术开发方面取得了值得关注的成果。近期通过与仁荷大学研究团队的共同研究，证实了注射入体内的遗传物质能够有效传递至多种免疫细胞的可能性。
研究证实，可以将遗传物质便捷地递送至免疫细胞高度聚集的器官。由于证明了能够便捷地向免疫细胞集中的器官传递遗传物质，这一点被评价为实现体内CAR-T的重要要素。Alginomics 相关人士表示：“这是将 Alginomics 的环状RNA与仁荷大学的高分子载体相结合的研究成果，今后计划将适用范围扩展至包括CAR-T在内的体内基因治疗领域。”
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