类器官是什么，如今发展到哪一步了[读懂科学]

by Kim Jonghwa

Published 21 Feb.2026 08:01(KST)

从“微型器官”到新药开发工具

类器官（Organoid）是利用从人体获取的细胞进行三维培养，在研究和测试中再现实际器官部分结构和功能的生物学模型。人们常称其为“微型器官”，但与其说是按比例缩小的器官模型，不如说更接近于用来预先观察人体内可能出现反应的实验工具。

以往的细胞实验主要在平面（二维）环境中进行，而类器官则是在立体空间中让细胞生长，从而部分实现器官特有的结构和功能。正因如此，在药物反应、毒性以及疾病进展模式等方面，类器官被认为有望更接近真实人体的表现，因而备受关注。

类器官已不再只是停留在研究室中的一项技术。全球制药企业正在将类器官应用于临床前阶段的候选药物筛选流程中。通过在动物实验之前，额外确认一次基于人类细胞的反应，以降低临床试验失败的可能性。

在部分肿瘤领域，还在开展利用患者组织制备的类器官来测试个体患者药物反应的研究和服务。其方式是预先观察哪一种抗癌药物的疗效更好。虽然尚未发展到在所有医院或临床治疗现场被当作标准手段使用的程度，但在精准医疗领域，已有评价认为其现实应用可能性正在得到验证。

在韩国国内，利用类器官开展的新药评价服务、非临床试验以及与精准医疗相结合的研究也在逐步增加。不过，其应用范围和方式因企业与机构而异，目前仍更接近于过渡阶段。

尽管类器官正在迅速扩散，却尚未走向全面导入。这是因为根据用途不同，所需满足的标准也不尽相同。无论是药物毒性评价、疗效测试、疾病建模，还是再生治疗等，不同目的对类器官应具备的性能和质量水平都有所区别。

Son Miyoung 韩国生命工学研究院（KRIBB）国家议题研究所所长表示，类器官标准化“不是技术问题，而是用途定义问题”。只有先明确其将被用于何种目的，才能据此设定相应的质量标准和评价方法。

Organoid Science 首席执行官 Yoo Jongman 也称，需要区分“将类器官作为试验工具使用的情况，和将其扩展为治疗手段的情况”。研究用类器官往往会使用难以直接给人体使用的物质，因此若要真正应用于患者治疗，从起始阶段起所需遵循的标准就完全不同。

海外也在共享类似的问题意识。美国食品药品监督管理局（FDA）前局长 Janet Woodcock 在2024年的公开场合曾表示，“需要一种比动物更能准确预测人体反应的实验模型”。其发言的主旨并非要完全取消动物实验，而是应在临床前（Preclinical）阶段积极引入更能反映人类反应的工具。

归根结底，类器官目前所处的位置是清晰的：其潜力已经得到证明，并且在部分领域已被实际应用。但关于在多大程度上可以信赖、又能在多大程度上加以依托，仍处于持续验证之中。

现在正处于在新药开发和临床一线中逐步拓展应用范围的阶段。能否跨越这一过程，将决定类器官是停留在辅助工具的角色，还是能够确立为新的标准。

本报道由人工智能(AI)翻译技术生成。