亨特综合征基因治疗药物“受阻”……GC绿十字Hunterase存在感大增
美国食品药品监督管理局要求Regenxbio补充RGX-121上市申请资料
因认定“临床获益证明不足”，基因治疗药物商业化进程延迟
在酶替代疗法格局维持之际，Hunterase有望获得反射性利好
面向全球首个实现商业化的亨特综合征基因治疗药物未能跨过美国卫生当局的审批门槛，由此酶替代疗法（ERT）为中心的竞争格局在一段时间内将较大概率得以维持。与既有治疗药物不同、原本被寄予厚望有望阻止脑功能下降的基因治疗药物商业化进程被推迟，业界分析认为，GC绿十字 (GC녹십자) 所拥有的亨特综合征治疗药物的优势将得以延续。
据业界11日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）近日向美国生物技术企业Regenxbio的亨特综合征基因治疗药物RGX-121发出了要求补充许可资料的完全回应函（CRL）。美国食品药品监督管理局表示，仅凭提交的临床试验资料难以判断该药物能为患者带来实际临床获益。监管机构指出，试验中未能明确定义患者群体，同时对采用自然病程对照组替代安慰剂对照组的临床试验设计的可靠性也提出了质疑。监管机构还认为，作为疗效依据所提交的生物标志物证据不足，尚不足以被认可为临床替代指标。
RGX-121是一款通过单次给药，将基因递送至体内，使缺乏的酶得以持续生成的治疗药物。由于有望克服现有酶替代疗法需要对患者终身反复给药的结构性局限，市场普遍认为，一旦实现商业化，该药物有可能改变既有治疗范式。尤其是在其被认为有望改善中枢神经系统症状之后，相较于现有治疗药物，其竞争力更加凸显。
由于基因治疗药物进入北美市场的进程延后，亨特综合征治疗领域在一段时间内预计仍将维持以酶替代疗法（ERT）治疗药物为中心的格局。目前在全球亨特综合征治疗市场中，酶替代疗法的占比超过约80%。
在此背景下，有观点认为，与武田制药的Elaprase等一道主导酶替代疗法市场的GC绿十字的Hunterase也有望获得反向利好。Hunterase是一种静脉注射方式的酶替代疗法治疗药物。近期，以改善中枢神经系统症状为目标的脑室内注射（ICV）给药剂型也已开发完成，并在日本等地获得批准。2025年，该产品销售额同比增长约20%，达到74.4亿韩元，已成为GC绿十字的代表性拳头品种。
基因治疗药物进入亨特综合征市场的可能性仍然存在。美国食品药品监督管理局在本次决定中，并未将安全性问题直接列为拒绝批准的理由。RGX-121的“兄弟”产品——赫勒综合征基因治疗候选药物RGX-111曾在临床过程中出现脑肿瘤病例，致使临床试验中止，但据悉，美国食品药品监督管理局并未将该事件视为拒绝批准RGX-121的直接原因。Regenxbio方面也已表态，将通过补充更多数据，推动RGX-121重新申请。
业界认为，针对罕见疾病的基因治疗药物，监管当局对临床试验设计及疗效证明的要求正日益提高。有观点指出，真正实现商业化仍需要相当长的时间。一位业内人士表示：“近期美国食品药品监督管理局的趋势是，与其依赖生物标志物进行加速批准，不如要求能够证明患者实际生活得到改善的严格有效性数据。如果临床试验设计不够精细，即便是被视为创新新药，距离商业化落地也仍需相当长的时间。”
版权所有 © 阿视亚经济。未经许可不得转载，禁止用于AI训练及使用。
