Hanmi制药启动针对国内外无治疗药物黑色素瘤新药的Ⅱ期临床

韩美药品在国内首次启动了用于治疗恶性皮肤癌黑色素瘤的靶向抗癌新药“벨바라페닙”的国内Ⅱ期临床试验。业界期待，该药有望成为针对缺乏适当治疗手段而饱受痛苦的NRAS基因突变癌症患者的创新新药。

韩美科学的核心事业公司韩美药品于本月5日获得食品医药品安全处对靶向抗癌新药“벨바라페닙（Belvarafenib）”国内Ⅱ期临床试验计划书（新药临床试验计划，IND）的批准，并于8日对外公布。

首尔特别市松坡区Hanmi Group总部全景。Hanmi Pharmaceutical提供

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本次Ⅱ期临床以携带NRAS突变的局部进展期或转移性黑色素瘤患者为对象，作为多中心、单组试验，评估벨바라페닙与MEK抑制剂Cobimetinib联合疗法的有效性和安全性。黑色素瘤是一种治疗选择有限、复发风险极高的疑难癌症，目前大部分治疗药物由海外制药企业供应。韩美药品以벨바라페닙的开发为契机，力争改善国内肿瘤治疗环境，并在高度依赖进口的抗癌领域提升竞争力。

由韩美药品首次开发的벨바라페닙是一款口服靶向抗癌药，通过抑制在肿瘤细胞生长与增殖中发挥作用的有丝分裂原活化蛋白激酶通路（mitogen-activated protein kinases, MAPK）中的RAF及RAS基因突变来发挥作用。

尤其是，벨바라페닙基于其对RAF二聚体（dimer）的选择性抑制这一差异化作用机制，以携带BRAF Ⅱ/Ⅲ类突变及RAS突变的肿瘤为靶点。与现有主要仅抑制单体（monomer）的BRAF抑制剂不同，벨바라페닙被设计为可同时抑制BRAF及CRAF二聚体，从而克服因RAF二聚体形成而产生的耐药问题。

因此，벨바라페닙与Cobimetinib的联合疗法被评价为一种能够克服现有BRAF单体与MEK抑制剂联合治疗在作用机制上的局限，并在更广泛的基因突变患者群体中提供临床获益的治疗策略。

在此前开展的Ⅰ期临床试验中，以实体瘤患者为对象，确认了벨바라페닙与Cobimetinib联合疗法的安全性和初步有效性，尤其是在携带NRAS及BRAF突变的患者群体中，显示出具有统计学意义的抗肿瘤效果，为后续临床开发提供了依据。

韩美药品新产品开发本部长Kim Nayoung常务表示：“我们期待，该药能够在以黑色素瘤为代表、治疗选择极为有限的罕见·疑难癌领域中，确立作为下一代创新疗法的地位”，并称“将与国内医疗界、患者以及监管机构等紧密协作，毫无差池地完成벨바라페닙的成功开发和商业化”。

벨바라페닙此前已被选入食品医药品安全处为支持具有高度社会紧迫性及高产品化可能性的创新新药候选物等快速商业化，而于去年新设的创新产品产品化支援项目“向导”。

该项目通过选定医药品、生物医药品、医疗器械等创新产品，自开发初期直至许可阶段提供全周期支持。벨바라페닙在重症·罕见·疑难疾病治疗等社会必要性或未被满足的医疗需求、新技术·新概念、开发阶段等多方面因素的综合考量下，通过由外部专家组成的选定委员会的客观审查而入选。

食品医药品安全处为入选品种配备专门负责事前咨询的人员，就临床试验设计、非临床及临床资料构成、统计分析的适当性等开发全程提供定制化咨询。“向导”项目还与快速审评（GIFT）项目联动，支持许可资料准备工作，并在必要时事先审查资料撰写标准，从而系统性地支持产品的快速商业化。

目前在医疗一线，벨바라페닙已通过治疗目的使用批准，向部分患者有限度供药；然而，对于国内外均无可用治疗药物的NRAS突变黑色素瘤患者而言，仍迫切需要新的国产治疗选择。

韩美药品计划通过与国内医疗界、患者、研究人员及监管机构等的紧密合作，加速推进벨바라페닙的临床开发和早期商业化，同时并行探索其在多种罕见·疑难癌领域中拓展适应症的可能性。

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韩美药品代表Park Jaehyun表示：“在治疗替代方案不足的疾病领域，逐步解决医疗未被满足需求，是制药企业的根本使命”，并称“公司将倾注全社之力，使벨바라페닙成为适用于多种癌症患者群体的重要治疗选择”。

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