免费注射“34亿疫苗”创造奇迹…曾无法行走的英国男孩出现惊人变化

by Kim Hyunjeong2

Published 01 Jan.2026 20:13(KST)

Updated 02 Jan.2026 15:15(KST)

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罕见疾病脊髓性肌萎缩症
通过免费医疗福利接受治疗

一名曾接受世界上最昂贵基因治疗的英国5岁男孩，在4年后奇迹般地能够行走了。这名男孩患有一种罕见的遗传性疾病——脊髓性肌萎缩症（SMA）。

上月31日（当地时间），英国广播公司（BBC）报道称，居住在英国科尔切斯特、名叫Edward Willis-Hall的这名男孩，在注射高价治疗药物后，康复到可以独自行走、甚至能够游泳的程度。

患有脊髓性肌萎缩症的英国男孩Edward Willis-Hall（5岁）在注射单次给药价格高达34亿韩元的Zolgensma后，已经能够行走。BBC提供

Edward在出生约两个月时被诊断患有SMA。SMA是一种遗传性疾病，由于脊髓前角细胞受损，运动信号无法传递到肌肉，导致肌肉逐渐无力。这种疾病多在婴幼儿期发病，尤其是出生即患有1型SMA的孩子，平均寿命仅约2年，极其致命。随着时间推移，肌肉会严重退化，最终甚至连呼吸都变得困难。根据英国国民医疗服务体系（NHS）的数据，英国每年大约有60至80名婴儿出生时患有SMA。

Edward在生后约5个月时，在NHS的资助下，接受了瑞士制药公司诺华开发的SMA治疗药物“Zolgensma”注射。SMA通常是因为SMN1基因无法正常发挥作用而导致，而这种药物通过向人体内导入SMN1基因替代物，使其持续生成所需蛋白质。该药物只需一次静脉注射即可产生治疗效果，但问题在于，它单次注射价格高达179万英镑（约34亿韩元）。英国NHS已于2021年批准将该药物纳入全民免费医疗服务范围。

Edward也因NHS的支持得以免费接受Zolgensma治疗。用药后，他的状况惊人地好转。去年10月，他顺利完成了因肌肉无力而错位的双侧髋关节手术，最近已能够独自行走20至30步。此外，他也开始学习游泳，并能独自漂浮在水面上。对于患有SMA的婴幼儿来说，肌肉通常过于无力，几乎无法自然借助浮力漂浮在水中。能够凭自身力量浮在水面上，正是肌肉得到恢复的有力证明。