韩国制药与生物企业在美欧接连获罕见药物认定，新药研发再添动力

by Jeong Donghoon

Published 06 Mar.2025 11:20(KST)

韩国制药·生物企业研发的药品，近年来越来越多地被美国、欧洲等主要市场的药品监管机构指定为罕见病用药。企业正利用为罕见疾病治疗推动紧急药物开发和引进的制度，来获取新药开发动力和竞争力。

据业界6日消息，包括Boryung、Hanmi Pharm、GC绿十字等在内的企业，去年我国制药·生物企业的药品被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为罕见病用药的案例多达16件。

今年以来，罕见病用药指定也在持续。上月，日东制药集团旗下的新药研发公司Ildong Biopharmaceuticals正在开发的肺纤维化新药“IL21120033”，被FDA指定为特发性肺纤维化的罕见病用药。IL21120033是一种作用于“趋化因子”受体中新药候选物，“趋化因子”是一类与免疫相关的信号传导蛋白，而该候选物针对的是参与机体组织纤维化和炎症诱发的“CXCR7”受体。

新药开发专业企业Encell的夏科-马里-图斯病新药“EN001”也获得了美国FDA的罕见病用药指定。EN001是一种干细胞治疗药物，具有抑制细胞老化并分泌更多治疗所需物质的特点。夏科-马里-图斯病是一种遗传性疾病，会导致手足畸形和肌肉萎缩，严重时还可能引发视力和听力丧失。目前尚无获批治疗药物。

在欧洲也有被指定为罕见病用药的案例。欧洲药品管理局（EMA）为促进罕见疑难疾病治疗药物的开发和审批，会向被指定为罕见病用药的候选物授予临床试验咨询、减免审批手续费、获批后10年市场独占权等优惠。

NeoImmuneTech的免疫抗癌药候选物“NT-I7”已被EMA指定为针对急性放射综合征的罕见病用药。NT-I7是一种可诱导清除癌细胞及感染细胞的“T细胞”增殖的物质。此前，该物质也已被FDA指定为罕见病用药。

所谓罕见病用药，是指适用人群极少、缺乏合适替代药物、迫切需要引进的药物。以美国FDA为例，被指定为罕见病用药的对象，是面向患者人数在20万人以下的罕见疾病的治疗药物。获指定企业在药品获批后可享受7年市场独占权、适用罕见病用药优先审评制度等优惠。

特别是独占权优惠，会限制其他企业上市同类药品，从而实现收益独占，被视为最强有力的激励制度。

通过罕见病用药补助金项目，企业在开发和临床试验方面也能获得费用支持。对于投入研究开发（R&D）的费用，有50%可享受税收减免和临床开发补助等优惠；此外，针对适应症在美国境内开展临床试验的费用，还可享受约25%的税额抵免（罕见病药物税收抵免，ODTC）。罕见病用药指定被评价为我国企业研发竞争力获得全球认可的成果。