近期，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了有关加速批准的新指南草案，引发新药开发企业的关注。
GemVax & KAEL于16日表示，公司将着手构建开发战略，以加快进行性核上性麻痹（PSP）治疗药物GV1001的开发和上市时间。PSP属于罕见疾病，目前全球尚无获批治疗药物。
GemVax计划积极利用加速批准途径，通过缩短通常在全球Ⅲ期临床试验中所需的试验时间，或推动提前上市等方案，来制定整体计划，并将重点放在构建GV1001在美国PSP领域的快速上市战略上。
FDA于本月6日发布了关于加速批准（Accelerated Approval）途径的新指南草案。加速批准是当威胁生命或属于重大全身性疾病的患者缺乏有意义治疗选择时，为了迅速向其提供新的、安全且有效的药物而设立的一种审评制度。
GemVax从位于美国的非营利慈善机构CurePSP的首席负责人、Christophe Diaz博士处获悉了加速批准新指南的相关内容。
此次新指南草案中值得关注的一点，是对被视为加速批准标准之一的评价变量——临床终点（clinical endpoint）的说明，将其界定为“能够预测药物所期望达到的临床获益的中间临床评价指标（intermediate clinical endpoint）”。
中间临床评价指标是指可在不可逆疾病恶化或死亡（IMM）之前更早时间点测量到的治疗效果。当可以合理预测某药物对IMM或其他临床获益所产生的效果时，即可使用这一指标。此前的指南中并未积极采用这一概念。
PSP是一种致命或达到不可逆程度的重症疾病，属于加速批准适用的疾病范围。GV1001在近期国内开展的PSP 2a期临床试验结果中显示出延缓疾病进展以及实现根本治疗的可能性，目前正计划开展全球Ⅲ期临床试验，因此有望利用加速批准途径。
GemVax计划积极运用FDA的快速药物开发支持项目，强化全球Ⅲ期临床试验策略，并与FDA逐步构建协作体系。
GemVax相关负责人表示：“从企业为尽快向PSP患者提供新的治疗选择而探索多种途径的立场来看，加速批准新指南草案无疑是一个令人欣慰的消息。”他并补充称：“我们将通过多种能够提高临床试验效率、加快上市进程的方案，竭尽全力实现全球首个PSP治疗药物的开发成功。”
除加速批准途径外，FDA还在运营快速通道（Fast Track）、突破性疗法（Breakthrough Therapy）以及优先审评（Priority Review）等快速审评项目。通过这些快速项目，FDA在2021年批准了37个（占74%）、2022年24个（占65%）、2023年36个（占65%）新药。其中，经加速批准途径获批的药物分别为2021年14个（16%）、2022年6个（16%）、2023年9个（16%）。预计在指南修订后，将有更多药物获得批准。
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