韩研发出“世界顶尖”新一代基因编辑工具设计技术

Published 29 Apr.2023 00:00(KST)

延世大学研究团队：“可借助AI高效设计Prime编辑器”
向全球公开，任何人均可自由使用

我国研究团队利用人工智能（AI）开发出一项技术，可以高效设计消除基因突变等副作用可能性的下一代基因剪刀。

科学技术信息通信部29日表示，Yonsei University教授 Kim Hyeongbeom 研究团队开发出一种人工智能模型，可对下一代基因剪刀——“引导编辑器”（Prime Editor）进行精密且安全的设计。本次研究结果当日在国际学术期刊《细胞（Cell）》上发表，受到国际关注。

利用酶切割特定基因区域的基因剪刀技术示意图。

这项技术被视为可弥补广为人知的基因编辑技术之一——基因剪刀 CRISPR-Cas9 的缺点的下一代基因剪刀技术，备受瞩目。

基因剪刀是一种利用酶，能够轻松切断目标基因位点的工具。近期不仅能实现基因切割，还能将填补切割位点所需的新遗传信息一并导入、实现校正的下一代基因剪刀——引导编辑器已被开发出来。引导编辑器无需完全切断脱氧核糖核酸（DNA）双链，只切断其中一条链，因此被视为比传统基因剪刀安全得多的技术。

问题在于，引导编辑器包含新的遗传信息，与以往其他基因剪刀相比，其结构更为复杂、可能情况也更加多样，因此在设计精密且安全的基因剪刀时存在困难。若要将其用于临床研究和治疗目的，就必须准确掌握在何种条件下能够在无误的情况下实现最优的基因校正；为此，获取并分析大规模实验数据是必不可少的。

研究团队自2020年起，在约3年时间里获取了超过33万条引导编辑器数据，并对每一种引导编辑器的效率进行了实验测定。这是迄今为止学界报告的测定数据中规模最大的一项成果。通过这一过程，团队成功揭示了决定引导编辑器性能的主要作用机制及其影响。在此基础上，将分析得到的数据通过人工智能进行学习，当输入希望校正的基因序列信息等内容时，便可预测可用引导编辑器效率的模型被构建出来。

此次构建的模型在引导编辑器精确性与安全性的预测性能方面达到世界顶尖水平，全球研究人员可通过互联网使用这一模型。以往在设计引导编辑器时，每次都必须实验数十到数百种以上的引导编辑器，而利用此次研究团队实现的技术，则可以快速且准确地完成引导编辑器设计，今后在基因治疗领域有望获得高度应用。