희귀질환 치료제 5종 '신속 등재' 선정…비용효과성 평가는 사후에

전신 농포성 건선·뒤쉔 근디스트로피 등 치료제 선정

보건복지부는 희귀질환치료제 신속등재 시범사업 공모와 평가를 거쳐 5개 약제를 대상 품목으로 선정했다고 6일 밝혔다.

선정된 약제는 전신 농포성 건선 치료제 '스페비고주(레오파마)', 뒤쉔 근디스트로피 치료제 '아감리현탁액(넥세라파마코리아)', 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 '조엔자정(베르토코리아)', 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료제 '칼소디주(바이오젠코리아)', 원발성 담즙성 담관염 치료제 '아이커보정(입센코리아)' 등이다.

이번 시범사업은 환자 수가 적어 임상적 근거를 충분히 확보하기 어렵고 대체 치료제가 없는 중증 희귀질환 환자의 치료제 접근성을 높이기 위해 추진됐다. 기존에는 건강보험 등재 전 비용효과성 평가를 거쳐야 했지만, 시범사업에서는 이를 등재 후 실제 임상 성과와 사전에 합의한 평가계획에 따른 사후평가로 전환한다.

복지부는 지난 6월 시범사업 추진 방안을 건강보험정책심의위원회에 보고한 뒤 7~8월 참여 약제를 공모했다. 9~10월에는 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴 등을 진행했다. 지난 4일 전문가와 유관기관 담당자로 구성된 선정평가위원회를 열고 제약사 대면 발표 심사를 거쳐 대상 약제를 확정했다.

평가위원회는 질환의 중증도와 대체약제 현황, 치료 효과성뿐 아니라 사후평가계획과 평가 이후 환자의 치료를 보장할 계획이 적절한지 등을 종합적으로 고려했다.

선정된 약제는 사후평가계획서를 보완하고 이행약정서를 제출한 뒤 늦어도 내년 1월까지 건강보험 등재 신청을 마쳐야 한다. 시범사업 공고에 따라 정해진 약가와 예상 청구액을 적용해 등재 절차를 신속하게 진행할 수 있을 것으로 복지부는 기대하고 있다.

유주헌 복지부 건강보험정책국장은 "향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속 등재 제도화 방안을 마련하고, 필요하면 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업도 적극 검토하겠다"고 말했다.

조인경 기자 ikjo@asiae.co.kr