티움바이오, 토스포서팁 美 FDA 패스트트랙 지정…두경부암 신약 개발 속도

티움바이오 의 면역항암제 후보물질 '토스포서팁'이 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙 지정을 받았다. 재발성·전이성 두경부암 환자를 대상으로 한 임상에서 가능성을 확인한 데 이어 규제당국과의 협의를 통해 후기 임상과 허가 전략을 구체화할 계획이다.

티움바이오는 토스포서팁이 재발성·전이성 두경부암 1차 치료를 위한 키트루다(성분명 펨브롤리주맙) 병용요법으로 FDA 패스트트랙에 지정됐다고 4일 밝혔다. 이번 지정은 해당 치료법이 두경부암 분야의 미충족 의료수요를 해소할 가능성을 인정받은 결과라는 게 회사 측 설명이다.

패스트트랙은 중대한 질환의 치료제를 신속하게 개발하고 심사하기 위한 FDA 제도다. 지정 의약품은 FDA와 임상 설계 및 허가 전략을 긴밀하게 협의할 수 있다. 요건을 충족하면 품목허가 순차심사와 가속승인, 우선심사 등도 신청할 수 있다.

토스포서팁은 종양미세환경에서 면역 억제와 종양 성장에 관여하는 형질전환성장인자 베타(TGF-β)와 혈관내피성장인자 수용체 2(VEGFR2)를 동시에 차단하는 경구용 저분자 이중저해제다. 종양 내부로 면역세포와 항암제의 침투를 촉진해 키트루다 등 면역항암제의 치료 효과를 높이는 기전으로 개발되고 있다.

임상 성과도 공개됐다. 올해 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표한 임상 2a상 자료에 따르면 재발성·전이성 두경부암 1차 치료 환자 12명 가운데 완전관해(CR) 1명, 부분관해(PR) 8명이 확인됐다. 객관적반응률(ORR)은 75%를 기록했다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 10.9개월이었으며, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 분석 당시 도달하지 않았다.

티움바이오는 이번 패스트트랙 지정을 계기로 FDA와 후속 임상 설계 및 허가 전략을 구체화할 방침이다. 글로벌 임상 2b상 추진과 해외 제약사 대상 파트너링에도 속도를 낼 계획이다.

김훈택 티움바이오 대표는 "토스포서팁의 차별화된 임상 경쟁력을 토대로 FDA 패스트트랙 지정이라는 중요한 규제 이정표를 확보했다"며 "단순한 초기 임상 파이프라인을 넘어 글로벌 신속 개발 단계에 진입했다는 의미가 크다"고 말했다.

이어 "FDA 및 각국 규제당국과 협의해 후기 임상개발과 허가 전략을 효율적으로 추진하겠다"며 "계열 내 최고 치료제로서의 가능성을 바탕으로 글로벌 임상개발과 파트너링도 본격화할 것"이라고 덧붙였다.

장효원 기자 specialjhw@asiae.co.kr