GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 최대 6300억 기술수출

선급금 935억, 마일스톤 최대 5400억
공동개발 6년 만…국내 판권은 남아

GC녹십자와 한미약품이 함께 개발해 온 파브리병 신약 후보물질이 미국 희귀질환 전문 제약사 바이오마린에 최대 4억7500만달러(약 6346억원) 규모로 기술수출됐다. 두 회사가 공동개발에 나선 이후 6년 만에 거둔 성과다.

바이오마린은 29일(현지시간) GC녹십자·한미약품과 파브리병 치료 후보물질 'HM15421/GC1134A'의 글로벌 독점 라이선스 계약을 맺었다고 밝혔다. 선급금은 7000만달러(약 935억원)이며 개발·상업화 단계별 마일스톤은 최대 4억500만달러(약 5411억원)다. 상업화 이후에는 순매출에 따른 로열티를 별도로 지급한다.

바이오마린은 한국을 제외한 전 세계에서 이 후보물질을 개발하고 판매할 권리를 갖는다. 현재 진행 중인 임상 1/2상 이후의 임상과 생산, 해외 상업화는 바이오마린이 단독으로 맡는다. 국내 판매 권리는 GC녹십자와 한미약품이 그대로 유지한다.

파브리병은 당지질을 분해하는 효소가 유전자 변이로 제 기능을 하지 못해 신장·심장·신경 등에 지방 성분이 쌓이며 장기가 손상되는 희귀 유전질환이다. 현재 표준 치료는 부족한 효소를 외부에서 넣어 주는 효소 대체요법이지만, 환자가 2주마다 병원을 찾아 몇 시간씩 정맥주사를 맞아야 해 부담이 컸다.

HM15421/GC1134A는 효소가 몸속에 오래 머물도록 설계해 환자의 투여 간격을 늘리고, 정맥이 아닌 피하주사로 맞을 수 있도록 개발 중이다. 월 1회 투여를 목표로 하고 있다.

두 회사는 2020년 리소좀축적질환 신약 공동개발 계약을 맺은 뒤 2024년 미국 식품의약국(FDA)에서 임상 1/2상 시험계획 승인과 희귀의약품 지정을 받았다. 국내에서는 지난해 1월 임상 1/2상 승인을 받아 5월 첫 환자 투여를 시작했다.

이서희 기자 dawn@asiae.co.kr