내달부터 희귀·난치질환 치료제 5종에 건강보험 적용

'크리스비타', 성인 구루병 환자까지 급여 확대
우울증·뇌전증·담관암 신약도 환자부담 줄어

다음 달부터 희귀·난치질환 치료제 5종에 건강보험이 새롭게 적용되거나 급여 대상이 확대된다. 소아에게만 건강보험이 적용됐던 저인산혈증성 구루병·골연화증 치료제는 성인까지 대상이 넓어지고, 기존 치료제로 효과를 보지 못한 우울증과 난치성 뇌전증 환자도 새로운 치료 선택지를 확보하게 된다.

보건복지부는 건강보험정책심의위원회 심의를 거쳐 11월1일부터 희귀·난치질환 치료제 5종의 건강보험 적용을 신규 또는 확대한다고 29일 밝혔다. 이에 따라 그동안 비급여로 약값 전액을 부담하던 환자들의 의료비 부담이 줄어들 전망이다. 건강보험 적용 시 환자 본인부담률은 희귀질환자 10%, 암환자 5% 등이다.

우선 저인산혈증성 구루병 및 골연화증 치료제인 '크리스비타주사액'의 급여 대상이 소아에서 성인으로 확대된다. 이 질환은 뼈 형성에 필요한 인산이 부족해 뼈가 제대로 자라지 못하거나 약해지는 희귀질환이다. 성인 유병률은 인구 100만명당 6.7명 수준이다. 그동안 소아기에 치료받던 환자가 성인이 되면서 치료가 중단되거나 성인기에 증상이 나타난 환자가 적절한 치료를 받지 못하는 사례가 있었는데, 이번 급여 확대로 성인 환자도 치료를 지속할 수 있게 돼 의료 사각지대가 줄어들 전망이다.

제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제 '옥스루모주'는 새롭게 건강보험을 적용받는다. 유전자 결함으로 간의 옥살산 대사에 이상이 생겨 옥살산이 과다 생성되는 질환으로, 유병률은 인구 100만명당 1~3명에 불과하다. 칼슘옥살산 결석과 혈뇨, 신장 석회화 등을 일으키며 반복적인 신장 손상으로 만성 신질환이나 말기 신부전으로 진행될 수 있다. 그동안 간·신장 이식 외에는 근본적인 치료 선택지가 사실상 없었으나 이번 건강보험 적용으로 신장 손상의 진행을 조기에 억제할 수 있을 것으로 기대된다.

기존 항우울제에 반응하지 않는 치료저항성 우울증 환자에게는 '스프라바토나잘스프레이'가 급여 적용된다. 최소 2종 이상의 항우울제를 투여했는데도 반응하지 않는 중등도 이상의 주요 우울장애 환자가 대상이다. 복지부는 국내 성인의 주요 우울장애 유병률이 약 5%이며, 이 가운데 최대 30%가 기존 항우울제로 효과를 보지 못하는 치료저항성 우울증 환자로 추산된다고 설명했다. 치료 선택지를 확대해 치료 공백을 줄이고 자살 고위험군에 대한 조기 개입을 지원한다는 취지다.

기존 약물로 발작이 조절되지 않는 난치성 뇌전증 환자에게는 국산 신약 '엑스코프리정'이 건강보험 적용 대상에 포함된다. 뇌전증 환자의 약 30%는 기존 약물로 증상 조절이 어려운 것으로 알려져 있다. 이 약은 해외 출시가 먼저 이뤄져 국내 환자들이 수년간 해외에서 약을 수입해 복용해야 했지만, 이번 급여 적용으로 경제적·물리적 부담이 줄어들게 됐다.

국소 진행성 또는 전이성 담관암 치료제 '팁소보정'도 건강보험이 적용된다. 암세포의 성장과 관련된 IDH1 유전자 변이가 확인된 환자가 대상이다. 담관암은 조기 진단이 어렵고 주변 조직으로 전이되기 쉬운 암으로, 2019~2023년 5년 상대생존율이 29.0%에 불과해 전체 암 평균인 73.7%보다 크게 낮다. 전체 담관암 환자의 10~20%에서 발견되는 IDH1 변이 환자는 기존 화학요법 외에 건강보험이 적용되는 표적항암제 선택지가 부족했으나, 이번 급여 적용으로 치료 접근성이 개선될 것으로 예상된다.

이형훈 복지부 제2차관은 "이번 건강보험 적용 확대를 통해 환자 수가 적어서 사회적 관심이 부족했던 희귀질환자와 기존 약으로는 효과를 보지 못하던 난치질환자에게 실질적인 치료 기회가 보장되길 바란다"며 "국민 누구나 질환의 치료에서 소외받지 않도록 희귀·난치질환 치료제에 대한 건강보험 보장성을 지속적으로 강화하겠다"고 말했다.

조인경 기자 ikjo@asiae.co.kr