[Bio Story]②빅파마 떠난 CAR-NK…K바이오, 위암·뇌종양 치료제로 재도전

다케다 등 빅파마, 혈액암서 효과 입증 못해 중단
지씨셀, 첨단재생의료로 위암·유방암 임상
바이젠셀, 유전자 편집 CAR-NK로 뇌종양 1상

바이젠셀은 글로벌 빅파마들이 한 발 물러선 키메릭항원수용체 자연살해세포(CAR-NK) 시장 공략에도 속도를 내고 있다. CAR-NK 치료제 VC302로 내년 뇌종양 임상 1상에 돌입한다. 동물 시험에선 종양이 모두 사라졌는데, 이 결과를 바탕으로 사람에게도 시험해보겠다는 것이다.

CAR-NK는 글로벌 빅파마들도 좀처럼 공략하지 못 하는 분야다. CAR-NK를 통한 글로벌 빅파마들의 혈액암 임상에선 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T)보다 나은 효과를 입증하지 못해 개발을 중단한 사례가 잇따랐다. 특히 고형암은 CAR-NK를 이용한 암 치료 분야에서 경쟁자가 유독 드문 암종이다. 그만큼 난도가 높다는 뜻인데, 바로 이 지점을 파고들겠다는 게 바이젠셀의 복안이다.

19일 업계에 따르면 글로벌 빅파마들은 최근 3년 새 CAR-NK 개발에서 잇따라 발을 뺐다. 얀센은 2023년 1월 페이트테라퓨틱스와 맺은 최대 30억달러(약 4조320억원) 규모의 공동개발 계약을 해지했다. 미국 머크(MSD)는 2021년 1월 GC녹십자 관계사 아티바와 맺은 최대 18억6000만달러(약 2조5000억원) 규모의 고형암 CAR-NK 공동개발 계약을 2024년 6월 해지했다. 다케다는 같은 해 5월 혈액암 CAR-NK 치료제 TAK-007 개발을 중단했고 지난해 10월에는 세포치료 사업에서 철수했다.

CAR-NK는 NK세포에 암세포를 찾아가는 CAR를 장착한 치료제다. 환자 본인 세포로 만드는 CAR-T와 달리 건강한 사람이나 줄기세포에서 얻은 NK세포로 미리 대량생산할 수 있다. 면역 부작용 위험도 CAR-T보다 낮아 한때 CAR-T를 이을 '기성품 세포치료제'로 꼽혔다.

하지만 혈액암 임상에서 효과 지속 기간이 짧아 CAR-T를 넘어서지 못했다. 다케다는 임상 데이터를 근거로 TAK-007의 혈액암 개발을 접었고, 미국 엔카르타도 급성골수성백혈병(AML) 임상 결과가 기대에 못 미치자 해당 후보를 후순위로 돌렸다. 다케다와 엔카르타, 페이트는 CD19 CAR-NK를 루푸스 같은 자가면역질환 치료제로 전환했다. 문제가 되는 B세포만 없애면 되는 자가면역질환에서 활로를 찾은 셈이다.

고형암은 벽이 더 높다. CAR-NK는 종양 조직 안으로 잘 파고들지 못하고, 몸속에서 오래 살아남지 못하며, 종양 주변의 면역억제 환경에서 힘을 잃는다. 고형암 대상 CAR-NK는 대부분 전임상이나 초기 1상 단계에 머물러 있다.

바이젠셀은 VC302에 유전자 편집을 더 해 이 세 가지 한계를 한꺼번에 풀겠다는 전략이다. NK세포가 종양으로 잘 이동하게 하는 유전자와 종양 주변에서도 활성을 유지하게 하는 유전자를 넣었다. 쥐 6마리를 대상으로 한 실험에선 종양이 모두 사라지는 성과를 거뒀다. 기평석 바이젠셀 대표는 "NK세포는 본래 암세포를 죽이는 능력을 갖춘 세포"라며 "원하는 신호만 정확히 입력하면 제 역할을 할 것으로 봤고, 실험에서 이를 확인했다"고 말했다.

남은 과제는 사람 대상 데이터다. 동물실험에서 확인한 효과가 환자에게서도 나와야 고형암 CAR-NK의 가능성을 입증할 수 있다. 사람 대상 데이터를 먼저 확보하면 기술이전 협상에서 유리한 위치에 설 수 있다. 내년 시작될 VC302 임상 1상이 첫 확인 무대가 될 전망이다.

박정연 기자 jy@asiae.co.kr