HLB파나진, 'OTS 2026'서 'PNA 페이로드 최적화' 연구 성과 공개

HLB파나진이 '제22회 올리고뉴클레오타이드 치료제 학회(OTS 2026)'에서 인공핵산(PNA) 페이로드 최적화' 연구 성과를 공개했다.

지난 11 일부터 미국 콜로라도주 덴버에서 개최된 제 22 회 올리고뉴클레오타이드 치료제 학회에서 HLB 파나진 관계자가 연구 결과를 설명하고 있다. HLB 파나진

14일 HLB파나진에 따르면, AOC는 항체를 활용해 핵산치료제를 목표 세포까지 전달하는 기술이다. 항체가 표적 세포를 탐색하는 역할을 맡고, 이에 결합된 핵산이 세포 내부에서 실질적인 치료 작용을 수행한다. 현재 HLB파나진은 독자적인 PNA 기술을 AOC의 핵산 페이로드로 적용하는 플랫폼을 개발 중이다. 이에 따라 표적에 맞게 치료 활성이 우수한 PNA를 설계하고 최적화하는 기술이 AOC 후보물질의 경쟁력을 결정지을 핵심 요소로 꼽힌다.

이번 연구는 PNA 페이로드의 활성을 극대화하는 최적의 설계 방안을 도출하는 데 초점을 뒀다. 연구진은 뒤센 근이영양증(DMD) 및 암 관련 유전자를 대상으로 PNA의 화학적 구조를 다각도로 변형하며 RNA 스플라이싱 조절 효과를 비교 분석했다. 스플라이싱은 RNA의 필요한 부위를 선택적으로 연결하는 과정으로, 이를 조절함으로써 질환 관련 단백질의 생성 과정에 관여할 수 있다.

실험 결과, 동일한 유전정보를 표적으로 하더라도 PNA의 화학적 변형 종류와 배치 위치에 따라 치료 활성이 크게 달라지는 것으로 확인됐다. 일부 변형 PNA는 기존 핵산치료제 소재인 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO) 동등 이상의 활성을 나타냈으며, 암세포 실험에서는 특정 변형 PNA가 비교 시험 물질 중 가장 높은 세포사멸 효과를 기록했다.

특히 질환과 표적 특성에 따라 최적의 효과를 내는 PNA 구조가 각기 다르게 나타났다. 이는 단일 PNA 구조를 일률적으로 적용하기보다, AOC가 타깃으로 하는 질환과 표적별로 PNA 페이로드의 서열 및 화학 구조를 개별 최적화해야 함을 시사한다. HLB파나진은 이번 연구로 다양한 표적에 부합하는 PNA 페이로드 설계 및 활성 평가 기술 기반을 확립했다.

HLB파나진은 확보한 PNA 서열·화학적 변형 기술과 데이터베이스를 AOC 플랫폼의 페이로드 설계에 즉시 적용할 방침이다. 표적별로 최적화한 PNA를 항체와 결합한 후 표적 세포 전달 성능과 세포 내 활성을 검증하고, 이를 토대로 유망한 AOC 후보물질을 지속 발굴해 나갈 계획이다.

HLB파나진 관계자는 "AOC의 치료 효과를 극대화하려면 표적 세포 도달 후 실제 약리 작용을 일으키는 페이로드의 성능이 결정적"이라며 "이번 연구로 축적한 PNA 설계 기술과 데이터를 바탕으로 표적 맞춤형 PNA 페이로드를 개발하고, 이를 AOC 플랫폼의 독보적인 경쟁력으로 이어가겠다"고 말했다.

임춘한 기자 choon@asiae.co.kr