서울대병원, 노벨상 수상자와 희귀질환 RNA·유전자치료 연구 협력 확대

미국 매사추세츠대 찬 의과대학과 기존 협력 기반
2006년 노벨 생리의학상 수상자 크레이그 멜로 교수 자문
희귀질환 RNA·유전자 치료제 개발 전략과 임상 적용 방안 논의

서울대병원 희귀질환센터가 RNA 간섭(RNAi) 발견으로 2006년 노벨 생리의학상을 받은 크레이그 멜로 미국 매사추세츠대 찬 의과대학 석좌교수와 희귀질환 RNA·유전자 치료 연구 협력을 확대한다.

서울대병원 희귀질환센터는 지난 11일 멜로 교수와 자문회의를 열고 희귀질환 RNA·유전자 치료제 개발 전략과 임상 적용 방안, 환자 맞춤형 치료 연구 방향 등을 논의했다고 29일 밝혔다. 서울대병원은 이번 자문을 계기로 기존 협력 관계를 바탕으로 희귀질환 치료제 관련 연구를 확대할 계획이다.

지난 11일 열린 서울대병원 희귀질환 RNA·유전자 치료제 개발 자문회의에서 참석자들이 발언하고 있다. 서울대병원

이번 협력은 서울대병원과 매사추세츠대 찬 의과대학 유전세포의학과가 지난해 5월 체결한 희귀질환 유전자 치료제 개발 및 인재 교류 업무협약(MOU)을 기반으로 한다. 양 기관은 신경발달장애, 뇌전증성 뇌병증, 신경근육질환 등 중증 신경유전질환을 대상으로 유전자·세포 치료제 공동 개발과 임상연구, 연구자 교류 등을 추진하기로 했다.

멜로 교수는 앤드루 파이어 교수와 함께 RNA 간섭(RNAi)을 발견한 공로로 2006년 노벨 생리의학상을 공동 수상했다. RNAi는 특정 유전자의 발현을 선택적으로 억제하는 기전으로 유전자 기능 연구에 활용됐다. 소형간섭RNA(siRNA) 기반 치료제 개발의 과학적 기반이 됐다.

멜로 교수는 RNAi와 생식세포의 유전자 조절 기전 등을 연구해왔다. 기초연구 성과를 치료제 개발로 연결하는 연구에도 참여하고 있다. 서울대병원은 멜로 교수의 연구 경험을 바탕으로 희귀질환 RNA·유전자 치료 연구의 개발 전략과 임상 적용 가능성 등을 논의했다.

서울대병원 희귀질환센터는 유전체 검사를 포함한 정밀진단과 다학제 진료를 통해 진단이 어려운 희귀질환 환자를 지원하고 있다. 최근에는 질환의 원인을 직접 표적하는 RNA·유전자 치료제 등 새로운 치료 기술로 연구 영역을 확대하고 있다.

채종희 서울대어린이병원장은 "희귀질환 분야는 정확한 진단과 함께 진단 이후 환자에게 제공할 수 있는 실질적인 치료법을 개발하는 것이 무엇보다 중요하다"며 "RNA 간섭 연구를 개척한 멜로 교수와의 이번 자문을 계기로 환자 맞춤형 RNA·유전자 치료제 연구를 고도화하고 글로벌 연구기관과의 협력을 확대해 나가겠다"고 말했다.

박정연 기자 jy@asiae.co.kr