알지노믹스 RZ-001, 유럽 희귀의약품 지정 권고

EMA 희귀의약품위원회
재발성 교모세포종 임상 데이터 기반 '상당한 혜택' 인정
기존 치료제 대비 임상적 이점 가능성 판단
"유럽 임상·허가 전략 지원 기대"

알지노믹스 는 리보핵산(RNA) 편집·교정기술 기반 항암 유전자치료제 RZ-001이 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회로부터 신경교종 치료제 희귀의약품 지정을 권고받았다고 28일 밝혔다.

희귀의약품위원회는 RZ-001이 유럽 내 기존 치료법이 존재하는 상황에서도 환자에게 '상당한 혜택'을 제공할 가능성이 있다고 판단해 유럽연합 집행위원회에 희귀의약품 지정을 권고했다. 유럽의 희귀의약품 지정은 희귀질환 요건뿐 아니라 기존 치료법 대비 상당한 혜택을 입증해야 한다.

알지노믹스 기업 로고 이미지. 알지노믹스

이번 심사에서 희귀의약품위원회는 재발성 교모세포종 환자에서 관찰된 RZ-001의 임상 데이터를 주요 근거로 검토했다. EMA 심사보고서에 따르면 RZ-001은 현재 한국과 미국에서 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 임상 1·2a상을 진행하고 있다. 임상시험에서 10명, 미국 식품의약국(FDA) 동정적 사용 프로그램에서 3명에게 투여됐다.

희귀의약품위원회는 재발성 교모세포종 환자에서 관찰된 임상 반응을 토대로 RZ-001의 치료 가능성을 인정했다. 기존 허가 치료제와 비교해 환자에서 증가된 반응이 관찰된 점을 검토하고 임상적으로 의미 있는 이점이 있을 가능성이 있다고 판단했다. 다수 환자에서 영상평가상 지속적인 종양 소실이 관찰된 점도 주요하게 평가했다.

RZ-001은 알지노믹스의 RNA 치환효소 기술을 활용한 유전자치료제다. 암세포에서 발현되는 텔로머레이스 역전사효소(hTERT) 메신저RNA를 표적으로 삼아 이를 절단하고, 단순포진바이러스에서 유래한 자살 유도 유전자인 HSV-TK를 포함한 RNA로 치환한다. 이후 투여하는 발간시클로버가 HSV-TK에 의해 세포독성 물질로 전환되면서 암세포의 DNA 합성을 억제하고 세포사멸을 유도한다.

알지노믹스는 이번 희귀의약품 지정 권고를 계기로 유럽 임상 및 허가 전략을 EMA와 구체적으로 협의할 계획이다. 희귀의약품으로 지정되면 임상·허가 전략 등에 대한 EMA의 프로토콜 지원과 수수료 감면 등의 규제상 혜택을 받을 수 있다. 향후 품목허가를 획득하고 관련 요건을 충족할 경우 최대 10년의 시장독점권도 적용될 수 있다.

EMA 희귀의약품위원회는 향후 품목허가 신청에 앞서 프로토콜 지원을 활용하고 희귀의약품으로서 상당한 혜택을 입증하기 위해 필요한 데이터를 EMA와 사전에 협의할 것을 권고했다.

김보미 알지노믹스 신약개발센터장은 "실제 교모세포종 재발 환자에서 관찰된 초기 임상 결과를 토대로 기존 치료법 대비 임상적으로 의미 있는 이점의 가능성을 유럽 규제기관으로부터 인정받았다는 데 의미가 있다"며 "향후 글로벌 임상개발과 규제 전략을 더욱 적극적으로 추진할 계획"이라고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "올해 5월 FDA로부터 간세포암 대상으로 첨단재생의학치료제 지정을 받은 데 이어 RZ-001의 임상적 가능성을 규제기관으로부터 인정받았다"며 "향후 적응증 확대와 RZ-001의 사업개발 및 가치 제고를 추진하겠다"고 말했다.

박정연 기자 jy@asiae.co.kr