HLB, 담관암 치료제 '리픽투' 美 FDA 허가…4분기 출시

항암 신약 NDA 직접 제출해 FDA 승인
FGFR2 변이 담관암 2차 치료제로 허가
4분기 미국 출시…유럽 허가도 추진

HLB의 담관암 표적항암제 '리픽투(성분명 리라푸그라티닙)'가 미국 식품의약국(FDA) 문턱을 넘었다.

HLB 의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 23일(현지시간) FDA로부터 리픽투의 품목허가를 받았다고 24일 밝혔다. 허가 대상은 이전에 치료받은 경험이 있는 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 담관암 환자 가운데 섬유아세포성장인자수용체2(FGFR2) 유전자 융합 또는 재배열이 확인된 성인 환자다.

HLB에 따르면 국내 제약·바이오 기업이 글로벌 권리를 보유한 항암 신약의 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 직접 제출해 승인받은 첫 사례다.

이번 승인은 HLB가 신약 후보물질의 권리를 확보한 뒤 후기 개발과 허가, 미국 상업화까지 직접 이어갈 수 있는 역량을 입증했다는 데 의미가 있다. 엘레바는 2024년 12월 미국 릴레이테라퓨틱스로부터 리라푸그라티닙의 전 세계 개발·상업화 권리를 확보했다.

리픽투는 암 발생과 성장에 관여하는 FGFR2를 선택적으로 억제하는 경구용 표적항암제다. FGFR2에 비가역적으로 결합해 지속적인 억제 효과를 내면서 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 줄이도록 설계됐다.

허가 근거가 된 글로벌 1·2상 'ReFocus'에는 이전에 항암화학요법이나 항암화학·면역요법을 받은 FGFR 억제제 치료 경험이 없는 담관암 환자 116명이 참여했다. FDA에 따르면 객관적반응률(ORR)은 46%, 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월이었다.

엘레바는 리픽투를 올 4분기 내 미국 시장에 출시할 예정이다. 지난 14일 유럽의약품청(EMA)에 담관암 치료제로 품목허가신청(MAA)을 제출하며 유럽 허가 절차에도 착수했다.

김동건 엘레바 대표는 "리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다"며 "리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고 치료 선택지가 제한적이었던 환자들의 치료 환경을 개선해 나가겠다"고 말했다.

이성민 기자 minute@asiae.co.kr