앱튼, FDA 희귀의약품 GPC-100 美 3상 착수…"120명 단일 임상으로 최소기간 허가 도전"

에이프로젠 자회사 앱튼 이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받은 조혈모세포 가동화제 '버릭사포(Burixafor·GPC-100)'의 미국 임상 3상과 품목허가 추진에 속도를 낸다. 회사는 비교적 적은 환자 규모의 단일 3상으로 품목허가를 받은 선례를 활용해 개발 기간을 단축하고 글로벌 블록버스터 신약으로 육성한다는 계획이다.

앱튼은 최근 글로벌 독점권을 확보한 GPC-100의 미국 임상 2상 결과를 기반으로 FDA와 협의를 거쳐 임상 3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상에 착수할 예정이라고 31일 밝혔다.

GPC-100은 다발성골수종을 비롯한 혈액암 환자를 대상으로 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 빠르게 이동시키는 가동화제다. CXCR4와 ADRB2 세포막 단백질 혼합체에 결합하는 방식으로 작용하며 FDA 희귀의약품 지정도 받았다.

앱튼이 주목하는 것은 임상 개발의 확장성이다. 동일한 CXCR4 계열 약물인 모틱사포티드(제품명 아펙스다)는 122명을 대상으로 한 단일 임상 3상만으로 2023년 9월 FDA 품목허가를 받았다. 앱튼은 이 같은 선례를 바탕으로 GPC-100 역시 대규모 임상시험 대신 120명 안팎의 단일 3상으로 개발을 진행해 2년 내 임상 결과 확보를 목표로 하고 있다.

희귀의약품 지정에 따른 혜택도 기대하고 있다. GPC-100은 FDA의 신속심사 제도를 활용할 수 있으며, 미국 출시 이후에는 특허 존속기간과 별도로 7년간 희귀의약품 독점권을 확보할 수 있다.

GPC-100의 차별점으로는 빠른 작용 시간이 꼽힌다. 기존 가동화제는 효과가 나타나기까지 10~14시간이 걸리는 반면, GPC-100은 미국 임상 2상에서 투약 후 1시간 이내에 조혈모세포와 면역세포를 빠르게 증가시키는 것으로 확인됐다는 게 회사 측 설명이다.

특히 다발성골수종 치료제 시장 확대가 GPC-100의 잠재 수요를 키울 것으로 회사는 기대하고 있다. 다발성골수종 치료에 널리 사용되는 다잘렉스(성분명 다라투무맙)는 혈액암 세포뿐 아니라 조혈모세포와 백혈구에도 결합해 이들 세포의 이동을 방해할 수 있어 조혈모세포 가동화제가 필요하다.

다잘렉스의 글로벌 시장도 빠르게 성장하고 있다. 회사 측에 따르면 2025년 다잘렉스 시장 규모는 97억4400만달러(약 13조원)에 달했다. GPC-100은 다발성골수종 외에도 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD) 등으로 적용 범위를 넓힐 가능성이 있다.

상업적 가치도 이미 유사 약물의 라이선스 거래를 통해 확인됐다는 설명이다. 모틱사포티드는 2023년 승인 직후 아시아 지역 권리를 중국 광저우 글로리아바이오사이언스에, 아시아를 제외한 나머지 지역 권리를 아일랜드 에어미드에 이전했다. 두 계약의 계약금 합계는 3억5800만달러(약 5000억원)이며 순매출의 23%에 달하는 로열티가 포함됐다.

앱튼은 GPC-100의 활용 범위를 세포·유전자치료 분야까지 확대할 계획이다. 특히 환자 체내에서 직접 T세포를 CAR-T 세포로 전환하는 '인비보 CAR-T' 분야에서 면역세포를 단시간에 증폭시키는 GPC-100의 특성이 활용될 수 있다고 보고 있다.

앱튼 관계자는 "기존 가동화제와 달리 GPC-100은 1시간 이내에 작동하는 것이 미국 임상 2상에서 확인됐다"며 "빠른 미국 FDA 품목허가 가능성과 다양한 적응증으로의 확장성을 바탕으로 기업가치를 크게 높이는 핵심 신약 에셋으로 육성하겠다"고 말했다.

장효원 기자 specialjhw@asiae.co.kr