신라젠, 급성골수성백혈병 치료 후보물질 'FDA 희귀의약품' 지정

TTK·PLK1 동시 표적 차세대 항암제…글로벌 임상1상 진행 중

신라젠 은 개발 중인 차세대 항암 파이프라인 'BAL0891'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 대상 희귀의약품으로 지정됐다고 25일 밝혔다.

BAL0891은 암세포 분열 과정에 관여하는 핵심 단백질 TTK와 PLK1을 동시 표적 하는 계열 내 최초(First-in-class) 항암 후보 물질로, 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행 중이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환을 대상으로 개발되는 의약품에 부여된다. 지정에 따라 신라젠은 BAL0891 개발 과정에서 FDA 임상 연구비 지원을 신청할 수 있는 자격을 확보하게 됐다. 또 미국 내 임상시험 비용의 25%에 대한 세액공제와 FDA의 임상시험 계획 자문 및 신속 심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택도 받을 수 있다.

최종적으로 품목허가까지 이어질 경우 미국에서 동일 약물과 적응증에 대해 원칙적으로 7년간 시장독점권을 확보할 수 있다.

AML은 골수에서 백혈구를 만드는 조혈세포가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암이다. 초기에는 뚜렷한 증상이 나타나지 않아 조기 진단이 어려운 데다 병세가 빠르게 진행되는 특징이 있다.

기존 AML 치료는 주로 강한 항암제나 조혈모세포 이식 등에 의존해 부작용과 재발 위험도 문제로 지적돼 왔다. 최근에는 특정 유전자나 단백질을 표적으로 하는 치료제가 등장했지만, 치료 과정에서 내성이 발생할 수 있다는 한계가 있다.

BAL0891은 암세포 분열에 관여하는 TTK와 PLK1을 동시에 억제하는 기전을 갖고 있어 기존 치료제에 내성이 생긴 AML 환자에게 새로운 치료 대안이 될 가능성이 있다는 게 회사 측 설명이다.

신라젠 관계자는 "임상 초기 단계부터 희귀의약품으로 지정받은 만큼 BAL0891의 의료적 중요성과 잠재력을 어느 정도 공인받은 것으로 보고 있다"며 "이번 성과를 바탕으로 남은 임상 일정에서 더욱 긍정적인 결과를 도출할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

조인경 기자 ikjo@asiae.co.kr