[바이오톡]세계 최초 골관절염 근본치료제, 한국이 문 열까

코오롱티슈진, 이달 미국 3상 톱라인 발표
한국 기업 3곳, 각기 다른 전략으로 도전
입증엔 장기 추적 필수…시장 인내가 성공 좌우

7년 전 허가가 취소되며 국내 바이오 산업계를 뒤흔들었던 '인보사'는 부활의 날개를 펼칠 수 있을까. 코오롱티슈진 의 골관절염 치료제 'TG-C(옛 인보사)' 얘기다. 코오롱티슈진은 TG-C의 미국 임상 3상 톱라인을 이달 말 공개할 예정이다. 환자 1066명이 등록된 2건의 임상이다.

이번 발표가 주목되는 건 코오롱티슈진이 전인미답의 골관절염 치료제(DMOAD·디모드) 개발에 얼마나 가까이 다가섰는지를 가늠할 수 있는 주요 지표이기 때문이다. 통증 완화에 그치는 기존 치료제와 달리 닳은 연골을 되살린다는 의미에서 '근본 치료제'로 불리는 디모드는 글로벌 빅파마를 포함해 전 세계 어느 제약·바이오 기업도 아직까지 개발하지 못했다.

최근 15년간 임상 2·3상에 오른 디모드 후보 11개는 전멸했다. 통증과 연골 재생을 동시에 입증한 약이 없었기 때문이다. 머크KGaA의 스프리퍼민은 연골 손실을 줄였지만 통증 개선에는 실패했고 화이자와 일라이릴리의 타네주맙은 통증은 개선했지만 무릎 골괴사와 급속 질환 진행 부작용이 확인됐다.

코오롱티슈진은 연골 생성을 유도하는 성장인자를 세포에 삽입해 관절강에 주사하는 유전자세포치료제 TG-C로 난제풀이에 도전하고 있다. 이번에 공개되는 톱라인의 핵심은 1차 평가변수인 통증과 무릎 기능 개선 결과다. 연골 재생 여부는 2차 평가변수인 자기공명영상(MRI) 구조 변화에서 판가름 난다.

1차 평가변수를 충족하지 못하면 허가 자체가 무산된다. 이를 넘어도 끝이 아니다. 타네주맙처럼 통증 개선에 성공하고도 부작용으로 좌절할 수 있고, 디모드로 인정받으려면 2차 평가변수까지 입증해야 한다. 앞서 실패한 후보들도 대부분 이 문턱을 넘지 못했다. 이처럼 아슬아슬한 순간이 코앞으로 다가왔다.

국내에서 이 분야에 도전하는 기업은 코오롱티슈진을 포함해 3곳이 있다. 메디포스트는 제대혈 유래 성체줄기세포를 수술로 연골 손상 부위에 도포하는 카티스템으로 지난 5월 일본 3상에서 통증 완화와 연골 재생 관련 1·2차 유효성 지표를 모두 충족했다. 입셀은 유도만능줄기세포(iPSC)를 연골세포로 분화해 주사하는 'MIUChon'으로 초기 임상을 진행 중이다. 치료 기전을 규명한 연구를 저명한 국제학술지 '사이언스 어드밴시스'에 게재한 데 이어 최근 세 번째 환자 투여를 완료했다.

세계 최초의 디모드 개발이라는 험난한 여정에 국내 기업 세 곳이 각기 다른 접근법으로 뛰어들어 경쟁하며 단계별 성과를 입증하고 있다는 점은 우리 바이오 산업의 역량이 그만큼 높아졌다는 방증이다. 코오롱티슈진이 이번에 발표할 톱라인은, 경우에 따라 또 하나의 커다란 이정표가 될 수 있다.

디모드 개발은 장기전이다. 이를테면 코오롱티슈진의 2차 평가변수와 메디포스트의 미국 임상 3상 결과가 순차적으로 나오는 데만 2년 이상이 걸린다. 통증은 수주 안에 평가할 수 있지만 연골 구조 변화는 수년간 추적해야 확인된다. 관건은 기초체력인데, 기업의 연구개발(R&D) 과정에서는 오래 버틸 수 있는 자금력이 곧 기초체력이다. 단기 성패에 따라 주가와 자금 조달이 흔들리면 임상 완주 자체가 어려워질 수 있다. 축적되는 임상 데이터를 끝까지 지켜볼 수 있는 시장의 인내가 필요하다는 것이다.

박정연 기자 jy@asiae.co.kr