[Bio Story]②글로벌 빅파마 릴리와 기술 검증 완료…연쇄 기술 이전 기대감 고조

이성욱 알지노믹스 대표 인터뷰②

일라이릴리와 유전성 난청 치료제 MTA
빅파마들과도 CNS 등 타질환 확장 가능성↑

알지노믹스 가 독자적인 리보핵산(RNA) 편집 플랫폼의 기술적 우수성을 바탕으로 글로벌 기술이전(License-out) 성과 도출에 속도를 내고 있다. 다국적 제약사 일라이 릴리와의 성공적인 기술 검증과 미국 식품의약국(FDA)의 첨단재생의약품치료제(RMAT) 지정 등 굵직한 모멘텀이 맞물리면서, 전 세계 빅파마들과의 파트너십 논의가 어느 때보다 활발하게 진행 중이다.

가장 대표적인 사업화 성과는 유전성 난청 치료제 분야에서 일라이릴리와 맺은 물질이전계약(MTA)이다. 릴리는 알지노믹스의 플랫폼 기술을 자사 연구진을 통해 약 1년간 철저하게 검증했다. 흥미로운 점은 검증 초기 단계에서 릴리 측이 구체적인 적응증을 전혀 공개하지 않았다는 것이다.

이성욱 알지노믹스 대표는 22일 "릴리가 자체 연구진을 통해 1년간 우리 기술을 철저히 검증했다. 처음에는 어떤 질환을 표적으로 하는지조차 알려주지 않았지만, 성공적으로 검증이 끝난 후에야 유전성 난청에 적용하려 한다는 사실을 알게 됐다"고 회고했다. 이어 "단순히 유전자를 과발현시키는 기존 방식으로는 치료할 수 없는 특정 타깃이었기 때문에 반드시 우리의 RNA 치환 기술이 필요했던 것"이라며 "다른 기술로는 구현하지 못하는 우리 플랫폼만의 독보적인 경쟁력을 글로벌 빅파마가 직접 확인한 셈"이라고 강조했다.

빅파마와의 파트너십은 이러한 단일 적응증에 머무르지 않고 중추신경계(CNS) 등 타 질환으로의 확장 가능성까지 열려 있다. 알지노믹스의 기술이 플랫폼 형태를 띠고 있어, 빅파마가 보유한 다양한 파이프라인의 미충족 수요를 해결할 수 있는 범용성을 갖췄기 때문이다.

항암제 파이프라인의 임상 순항 역시 글로벌 기술이전 논의에 불을 지피고 있다. 알지노믹스의 간암 및 악성 뇌종양 치료제는 최근 FDA로부터 RMAT 지정을 받으며 '퍼스트 인 클래스(First-in-class·계열 내 최초)' 신약으로서의 잠재력을 공식 인정받았다.

이 대표는 "RMAT 지정은 FDA가 우리의 초기 임상 결과를 보고 혁신성과 잠재력을 인증해 준 결과"라며 "FDA 내 전담 프로젝트 매니저가 배정되고 가속 승인 트랙에 진입하게 되면서, 항암제 파이프라인에 관심을 갖는 글로벌 기업들이 부쩍 늘어 이전보다 훨씬 심도 있는 기술이전 논의를 진행하고 있다"고 밝혔다.

성공적인 기술이전과 적응증 확장을 뒷받침하기 위해 약물 전달체(Delivery System) 고도화에도 사활을 걸고 있다. 현재 유전자 치료제 시장의 최대 화두는 약물을 간 이외의 심장, 뇌, 근육 등 원하는 표적 장기로만 정확히 전달해 독성을 최소화하는 것이다. 이를 위해 알지노믹스는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 연구 기업 글루진테라퓨틱스, 지질나노입자(LNP) 전문 기업 서지넥스 등 국내외 우수 바이오텍들과 적극적인 오픈 이노베이션(개방형 혁신)을 전개하고 있다.

이 대표는 "국부 투여를 넘어 전신 투여 시 약물이 간에만 축적되지 않고 타깃 장기로 안전하게 갈 수 있도록 돕는 전달체 확보가 기술 확장의 핵심"이라며 "뛰어난 경쟁력을 갖춘 국내외 기업들과 공동 개발을 진행하며 임상적 활용도를 극대화하고 있다"고 설명했다.

시장의 가장 큰 관심사인 기술이전 시기에 대해서는 말을 아끼면서도 강한 자신감을 내비쳤다. 다수의 글로벌 기업과 비밀유지계약(CDA) 및 MTA를 맺고 활발한 실사를 진행 중인 만큼, 머지않은 시점에 유의미한 성과가 나올 것이라는 관측이다. 이 대표는 "현재 진행 중인 여러 논의의 진척도와 변동성을 고려할 때 당장 언제라고 날짜를 못 박을 수는 없다"면서도 "하지만 현재의 논의 수준과 분위기를 보면 언제 글로벌 기술이전 계약이 성사돼도 전혀 이상하지 않을 만큼 활발하고 긍정적으로 소통하고 있다"고 덧붙였다.

정동훈 기자 hoon2@asiae.co.kr
박정연 기자 jy@asiae.co.kr